KM-819의 효능은 신경 세포의 사멸을 억제시키는 것이다. 즉, KM-819는 신경세포 보호효과는 물론 세포내의 알파시뉴클레인의 축적을 저해하여 이로 인한 세포에 대한 독성을 제거하는 효과를 가지고 있다는 게 회사 측의 설명이다.
회사 관계자는 “KM-819는 FAF1이라는 타겟 단백질을 저해해 세포내에 오토파지(autophagy)라는 세포내의 특수기작을 증가시켜서 축적된 독성 알파시뉴클레인 단백질을 분해해 없앤다”며 “이러한 효과는 연구논문을 통해서도 이미 발표한 바 있다. KM-819 는 세포사멸 저해와 알파시뉴클레인의 분해의 두가지 작용으로 파킨슨병과 같은 진행성 질환을 막는 질환조절치료(disease modifying drug) 접근의 약물”이라고 설명했다.
KM-819는 이러한 실험적으로 입증된 효과로 파킨슨병 뿐만 아니라 다계통위축증과 루이소체치매 등 여러 질환에 대한 치료효과가 있을 것으로 회사 측은 기대했다.
KM-819는 다계통위축증으로는 국내에서, 파킨슨병으로는 미국에서 임상2상을 진행 중이다. 미국임상의 경우 Part 1a 결과 세 가지 용량 모두에서 부작용 없음을 확인하고 다음 단계인 2상 Part 1b을 통해 진행 중이다. 올해 하반기 파킨슨병 환자 대상 2년간의 Part 2 치료임상이 시작될 것으로 전망했다.
카이노스메드 관계자는 “국내 및 미국 임상이 순조롭게 진행되고 있어 에이즈치료제 KM-023에 이어 혁신적인 신약 개발 성공에 집중할 것”이라고 말했다.
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