바이오리더스, 美소아신경학회서 DMD 치료제 비임상 결과 발표

[이데일리 김성훈 기자] 바이오리더스(142760)는 뒤센 근디스트로피(DMD) 치료제(BLS-M22)의 비임상 결과를 미국 소아신경학회(CNS, Child Neurology Society)에서 포스터 발표했다고 28일 밝혔다.

올해로 48회째를 맞은 미국 소아신경학회는 미국 노스캐롤라이나에서 해마다 열리며 아동과 청소년의 신경 발달 장애와 관련된 연구 결과물을 공유하는 행사다.

뒤센 근디스트로피는 근육이 소실돼 대개 20세 이전에 사망에 이르는 유전성 희귀질환이다. 남아 약 3500명당 1명 꼴로 발병한다고 알려졌으며 현재까지 효과적인 치료제가 거의 없는 상황이다.

이번 비임상에는 뒤센 근디스트로피 연구에 사용되는 MDX 마우스 모델(근육 손상과 약화가 증가되는 동물 모델)을 이용했다. 실험결과 치료제(BLS-M22)를 투여하는 효력시험을 통해 주목할 만한 근육의 증가와 운동성 향상 등의 결과가 확인됐다.

‘BLS-M22’는 바이오리더스의 신약개발 플랫폼 기술 중 하나인 뮤코맥스 (MucoMAX®) 기술을 활용해 개발한 치료제다. 프로바이오틱스 표면에 근육생성 억제 단백질인 마이오스타틴 항원을 디스플레이 한 후 경구투여를 통해 체내에 항체를 형성시켜 근육 손실을 보완하는 방식이다. 현재 삼성서울병원과 함께 BLS-M22의 임상 1상을 진행 중이다. 바이오리더스는 이 뮤코맥스 신약개발 플랫폼을 바탕으로 자궁경부전암치료제(BLS-M07)의 임상 2b상도 진행 중이다.

바이오리더스 관계자는 “BLS-M22는 미국 FDA(식품의약국)로부터 희귀의약품 지정(ODD) 승인을 받았다”며 “국내 식품의약품안전처에서도 개발 단계 희귀의약품으로 지정돼 다양한 제도 혜택이 따를 것”이라고 밝혔다.