특히 행사 이튿날 열리는 포럼에서 젬백스 해외 자문위원이자 알츠하이머병 분야 세계적인 석학으로 손꼽히는 필립 쉘턴(Philip Scheltens) 암스테르담 자유대 알츠하이머센터장은 알츠하이머병 치료제 연구 및 성과 발표 중 GV1001을 설명한다.
GV1001은 텔로머라제에서 유래한 16개 아미노산으로 구성된 펩타이드 약물이다. 젬백스는 국내에서 진행한 GV1001의 알츠하이머병 2상 임상시험 결과, 일차평가변수인 중증장애점수(SIB)의 월등한 개선 효과(7.11점) 및 2차 목표 중 신경정신행동검사(NPI)와 알츠하이머병 일상생활 수행능력평가(이하 ADCS-ADL) 등에서 탁월한 유의성을 보였음을 밝힌 바 있다.
현재는 이를 기반으로 국내 3상 임상시험을 준비 중이다. 최근 미국 식품의약국(FDA)로부터 임상 2상에 대한 적응증 확대 제안도 받아 미국에서 이미 허가 받은 중등도 이상의 알츠하이머병 환자를 대상으로 한 임상시험 외에 경증의 알츠하이머병 및 경도인지장애까지 적응증을 확대한 임상시험 승인을 신청할 계획이다.
해외 자문위원들은 “2상 임상시험 분석 결과 중등도 이상의 알츠하이머 환자 중증장애점수(SIB), 일상생활 수행능력평가 등 주요 지표에서 유의미한 개선 결과를 보였다”며 “이런 결과를 고려하면 향후 경증 알츠하이머병과 경도인지장애(MCI)까지 적응증을 확대해 각 단계의 치매 전반에 걸친 치료제로 개발이 가능할 것”이라고 설명했다.
젬백스 관계자는 “텔로머라제 기반의 신약 후보물질을 바탕으로 새로운 치매 치료 패러다임을 제시할 수 있도록 노력하겠다”며 “알츠하이머병 치료제 GV1001의 국내 3상 임상시험과 글로벌 2상 임상시험도 차질 없이 진행해 제품화를 앞당길 것”이라고 강조했다.