[카이노스메드 대해부]②“임상 성과 2년내 가시화...2024년 퀀텀점프 기대”

나은경 기자I 2022.08.12 08:30:00

사노피·바이오젠 등 글로벌 빅파마 잇따라 실패했지만
“카이노스메드는 기전 다르고 전임상 결과도 좋아”
7조원 규모 파킨슨병 시장…블록버스터 신약 가능성도
임상2상 규모도 역대급…“L/O시 마일스톤 1.5조 목표”

[이데일리 나은경 기자] “2년 내 카이노스메드 주요 파이프라인인 파킨슨병 치료제 후보물질과 다계통위축증(MSA) 치료제 후보물질의 임상 성과가 가시화될 것입니다. 임상 2상 후반단계에 접어드는 2024년에는 기술이전이 이뤄지면서 회사도 퀀텀점프를 하게 되지 않을까 예상합니다.”

이재문 카이노스메드(284620) 사장은 올해 회사 주요 파이프라인의 임상 2상이 개시된다며 자신감을 드러냈다. 그는 “회사 90%의 자원이 집중되는 두 파이프라인이 성공하면 카이노스메드는 완전히 다른 회사가 될 것”이라며 “특히 파킨슨병 시장은 1년 시장규모가 7조원 이상이기 때문에 기술이전시 시판 때까지 마일스톤을 1조5000억원가량 수령하는 것을 목표로 하고 있다. 목표 판매 로열티를 10%로 잡아 1년에 매년 7000억원의 매출을 낼 수 있을 것으로 기대한다”고 설명했다.

KM-819의 전임상 및 임상1상 효능 결과 (자료=카이노스메드)


파킨슨병 치료제인 KM-819의 임상 2상과 희귀 신경 퇴행성 질환인 MSA를 적응증으로 한 KM-819 임상 2상이 각각 연내 미국과 한국에서 시험을 개시한다. 두 파이프라인 모두 뇌 퇴행성 질환을 타깃으로 한다.

보유 중인 파이프라인 중 가장 회사의 기대감이 높은 것은 KM-819다. 이 사장은 “유전적으로 파킨슨병이 발현된 쥐와 KM-819를 투약한 쥐를 비교했을 때 후자의 쥐는 정상 쥐 대비 운동성을 80~90%까지 유지할 수 있었다”고 했다.


파킨슨병은 치매 다음으로 흔한 퇴행서 뇌 질환이다. 글로벌데이터에 따르면 2019년 35억달러(한화 약 4조6000억원)였던 주요 7개국(미국, 일본, 프랑스, 독일, 이탈리아, 스페인, 영국)의 파킨슨병 시장은 오는 2029년 115억달러(15조원)까지 성장할 것으로 예상된다. 이처럼 시장 규모가 크지만 지금까지 상용화된 파킨슨병 치료제는 모두 증상완화제일 뿐 병의 진행을 막지는 못해 글로벌 빅파마들의 치료제 개발 경쟁이 치열하다.

이 사장은 “KM-819의 가장 큰 특징은 투약 후 파킨슨병이 더 진행되지 않도록 할 수 있다는 데 있다”며 “보통 파킨슨병 진단 후 3~4년간은 무리없이 사회생활을 하다 그 후 급격하게 증상이 악화된다는 점을 감안할 때 이 약이 상용화될 경우 진행 초기 진단받은 상당수 환자들의 삶의 질을 높일 수 있을 것”이라고 설명했다.

파킨슨병의 진행을 막는 것으로 알려진 후보물질 중 임상단계에 진입한 것은 KM-819 외에도 더 있지만 최근 잇따라 실패한 알파-시뉴클라인 표적 PD치료제들과는 기전이 다르고 전임상 결과가 좋은 만큼 자신있다는 게 이 사장의 설명이다. 이중 하나였던 사노피의 파킨슨병 GS(Glucosylceramide Synthase)의 저분자화합물 저해제 ‘벤글루스타트’는 1차 평가변수를 달성하지 못해 지난해 개발을 중단했다. 바이오젠 역시 유효성 부족으로 임상 2상에서 ‘시파네맙’의 개발을 중단한 바 있다. ABL바이오의 ABL031(올 초 사노피에 기술이전)은 아직 전임상 단계다.

KM-819는 세포의 죽음을 촉진하는 단백질인 FAF1을 타깃하는 새 기전으로 단백질 과발현을 억제하고 자가포식을 활성화시켜 알파-시뉴클라인 응집까지 억제한다.

이 사장은 “파킨슨병 개발에 성공하면 글로벌 블록버스터 신약으로 등극하는 것도 가능할 것”이라며 “파킨슨병 자체는 희귀질환이 아니지만 임상 2상 중 KM-819가 파킨슨병 중에서도 특정 타입에 더 좋은 효과를 보이는 것으로 나타나면 희귀질환치료제로 인정, 임상 3상부터는 패스트트랙에 진입할 가능성도 있다”고 말했다.

카이노스메드는 파이프라인의 가치를 극대화하기 위해 임상 2상 결과가 가시화될 때까지는 기술이전 시점을 기다리겠다는 목표다. 이 사장은 “성급하게 기술이전을 하는 대신 임상 2상에서 좋은 데이터가 가시화되면 높은 가격에 기술이전을 하겠다”며 “(가격이 맞지 않으면) 직접 상품화하는 가능성도 열어두고 있다”고 말했다.

KM-819은 지난 8일(현지시간) 미국에서 임상 2상 투약을 시작했다. 이번에 진행되는 KM-819의 임상 2상은 2년간 288명의 환자를 대상으로 한다. 세계에서 이제까지 진행된 파킨슨병 임상 중 가장 규모가 크다. 벤글루스타트의 임상 2상 규모도 273명이었다. 규모가 큰 만큼 임상 결과가 좋을 경우 통계적 유의성을 도출하기 용이해진다. 미국 임상 2상은 지난 2018년 설립한 자회사 패씨네이트 테라퓨틱스가 전담하게 된다.

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