아이씨엠, 골관절염 유전자치료제로 美에 출사표...이달 FDA에 IND 신청

나은경 기자I 2022.08.16 07:30:59

12월 첫 투약…2024년 1/2a상 마무리 목표
먼저 시작한 호주 임상과 임상디자인 동일
호주·미국 모두 유사한 시기 1/2a상 마무리될 듯
통증감소·조직개선 모두 잡는 치료제로 시장 공략

[이데일리 나은경 기자] 퇴행성질환 유전자치료제 개발사인 아이씨엠(ICM)이 연내 주요 파이프라인인 골관절염 치료제 후보물질의 미국 임상을 시작한다. 연말 첫 투약을 시작해 2024년 안전성, 내약성, 활성용량과 관련된 최종 임상 데이터를 도출하는 것이 목표다. 퇴행성 골관절염은 인구 고령화로 시장은 점점 커지는 데 반해 미충족 의료수요가 높은 분야라 ICM의 임상시험에 관심이 쏠리고 있다.

골관절염 유전자치료제 후보물질 ‘ICM-203’ 임상 현황 (자료=ICM)


11일 ICM에 따르면 회사는 이달 중 골관절염 치료제 후보물질(ICM-203)의 임상1/2a상 임상시험계획서(IND)를 이달 중 미국 식품의약국(FDA)에 제출한다. IND 제출에 앞서 지난달 미국국립보건원(NIH) 임상시험 정보사이트 ‘클리니컬 트라이얼’에 피험자 24명 모집을 목표로 하는 ‘ICM-203’의 임상 1/2a상 계획도 게시했다. 2024년 3월까지 임상 1/2a상의 주요 평가변수를 도출하고 같은 해 6월 임상을 최종 완료할 계획이다.

ICM 관계자는 “이달 중 미국 FDA에 IND를 신청할 예정이며 현재 서류 마무리 단계에 있다”며 “연말까지 첫 환자 투약을 진행하는 것이 목표”라고 말했다.

퇴행성 관절염 2~3단계에 해당하는 피험자 24명을 대상으로 △ICM-203 저용량과 위약(식염수) △ICM-203 중간용량과 위약 △ICM-203 고용량과 위약 세 그룹으로 나눠 임상을 진행한다. 1차지표는 치료관련 이상반응, 무릎통증 변화, 무릎 기능 및 뻣뻣함 변화다. 24명의 피험자가 일반인이 아닌 무릎 관절염 환자이기 때문에 안전성은 물론 유효성도 일부 확인할 수 있을 것으로 기대된다.

◇내년 코스닥 상장 목표로 임상진입 속도


2012년 산학연 공동연구법인 설립 지원사업으로 설립된 ICM은 아데노바이러스(AAV) 기반 유전자치료 기술을 가진 바이오텍이다. 설립자인 김대원 대표는 미국 터프츠대, 하버드 의대 박사 후 연구원을 거쳤다. AAV 연구는 물론 Nkx3.2 라는 단백질이 연골세포 생성에 중요한 역할을 하는 것을 세계 최초로 규명한 인물이다. 현재 ICM의 대표이자 연세대 생화학과 교수를 겸임하고 있다.

ICM이 개발 중인 파이프라인은 총 4개로, 이중 임상에 진입한 파이프라인은 ICM-203이 유일하다. 회사는 2020년 임상 전 단계에 있던 ICM-203의 한국과 중국시장 라이선스를 약 4000억원 규모에 LG화학으로 기술이전했다.

ICM은 이밖에 2024년 IND 신청을 목표로 황반변성과 당뇨망막증 치료제 후보물질인 ‘ICM-30X’와 각각 선천성·진행성 난청치료제 후보물질인 ‘ICM-401’, ‘ICM-402’의 전임상을 진행 중이다. ICM은 지난해 시리즈D 투자유치로 210억원을 조달했다. 업계에서는 이르면 내년부터 기술성평가 등 코스닥 상장을 위한 기업공개(IPO) 절차를 시작할 것으로 예상하고 있다.

ICM 유전자치료제 파이프라인 (자료=ICM)


◇13조원 규모 시장의 미충족 의료수요 노린다

ICM-203은 AAV 유전자치료제로 통증감소, 조직개선을 통해 관절염을 근본적으로 치료하는 ‘디모드’(DMOAD) 약물이다. 연골생성을 촉진하고 활막 염증을 억제하는 역할을 한다. 진행 정도에 따라 크게 네 단계로 나뉘는 퇴행성 관절염의 2~3단계 치료에 사용되는 디모드 의약품은 아직 허가된 제품이 없는 상태다.

업계에서는 글로벌 퇴행성 관절염 디모드 약물의 시장규모가 2028년 100억달러(한화 약 13조원)에 달할 것으로 전망한다. 특히 노인인구가 지속적으로 증가하고 골관절염 발병률이 늘어나고 있어 시장성이 높다. 80개 이상의 회사가 골관절염 치료제 개발에 나서고 있지만 아직 이렇다할 치료제가 개발되지 않아 미충족 의료수요가 높다.

개발 중인 골관절염 치료제 중 눈에 띄는 후보물질은 바이오스플라이스 테라퓨틱스의 ‘로레시비빈트’와 머크의 ‘스프리퍼민’이 있다. 각각 임상 2상과 3상을 진행 중이지만 통증감소와 조직개선에서 모두 효과적인 결과를 도출하진 못했다. 바이오 업계 관계자는 “스프리퍼민의 경우 조직개선 효과는 있는 것으로 나타났지만 그에 비해 통증감소 효과는 적어 디모드 약물로 보기에는 개선의 여지가 있다. 로레시비빈트는 주요 지표였던 통증감소에서는 유효데이터를 확보했지만 2차 지표인 조직개선 부분은 아직 확실하게 데이터를 공개하지 않은 상태”라며 “퇴행성 골관절염은 글로벌 제약사에서 관심을 많이 갖는 적응증이지만 그에 비해 썩 만족스러운 결과가 나온 제품은 없는 상태”라고 설명했다.

ICM은 지난 6월 미국 샌디에고에서 열린 ‘바이오 인터내셔널 컨벤션 2022’(바이오USA)에 참석해 ICM-203에 대해 소개하기도 했다. 회사는 미국 임상1/2a상 개시 후 본격적으로 기술이전을 위해 나설 예정이다.

ICM은 지난해 5월 호주에서 이번 미국 임상과 동일한 임상디자인으로 임상 1/2a상을 개시한 바 있다. 당초 같은 시기 미국에서도 임상 1/2a상을 시작하려 했지만 FDA 측이 대동물 실험데이터를 요구하면서 미국 임상 일정은 다소 늦어졌다는 것이 회사측 설명이다. 먼저 시작된 호주 임상은 6월 주요 평가변수를 도출하고 다음달 최종 완료될 예정이었으나 전체 일정이 약 1년 정도 미뤄져 결과적으로 미국 임상과 비슷한 시기에 최종 결과가 도출될 것으로 전망된다.

회사 관계자는 “호주에서 코로나19가 확산되면서 당초 일정과 달리 지난 3월에서야 첫 투약을 할 수 있었다”며 “내년 중 투약을 완료해 호주 임상 1/2a상이 완료되는 시점은 2024년 3분기로 예상하고 있다”고 설명했다.

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