"알츠하이머 치료 패러다임 바꾼다…연내 임상 신청"

[이데일리 이광수 기자] “아밀로이드 베타(치매 환자에게 발견되는 단백질) 과다 축적이 관찰되면 이미 중증 이상으로 진행된 것으로, 현재 나와있는 치료제로는 진행을 돌이키기 어렵다. 결국 아밀로이드 베타가 축적되기 전인 초기에 잡아야 치료 가능성을 높일 수 있으며 이는 기존 치매 치료 패러다임을 바꿔야 한다는 뜻이다”

김상욱 뉴로바이오젠 대표(사진)는 8일 서울 서초구 뉴로바이오젠 본사에서 이데일리와 만나 “성상교세포가 신경전달물질인 ‘가바(GABA)’를 비정상적으로 과다 생성하고 분비해 기억력과 인지능력에 장애가 발생하게 된다”며 “뉴로바이오젠이 알츠하이머병 치료제 등으로 개발중인 후보물질 ‘세레마비(코드명 KDS2010)’는 가역적이고 선택적으로 마오비(MAO-B)효소를 저해하고 이에 가바를 억제해 초기에 치매를 치료할 수 있게 된다”며 이같이 말했다.

뉴로바이오젠은 지난 2019년 9월 설립된 바이오 벤처로 퇴행성뇌질환과 중추신경계 혁신신약 전문 개발 기업이다. 알츠하이머병의 신경 퇴화와 인지 장애를 근원적으로 개선하는 후보물질 KDS2010을 한국과학기술연구원(KIST)과 함께 개발하고 있다. 제약·바이오 영역에서 범위를 확장하고 있는 시너지이노베이션(048870)으로부터 투자를 받으면서 임상과 연구개발에 속도를 내고 있다.

현재 시판된 알츠하이머병 치료제는 △아리셉트 △엑셀론 △라자다인 △나멘다가 있다. 다만 이들 약은 증상완화에만 효과가 있다는 한계점이 지적되고 있다. 지난 6월에는 미국 바이오젠의 아두카누맙이 미국 식품의약국(FDA)승인을 받았지만 효능과 절차를 놓고 논란이 끊이지 않고 있다.

결국 베타 아밀로이드가 쌓여 치매로 판명되기 전에 진단하고 치료에 나서야 한다는 게 김 대표의 설명이다. 그리고 뉴로바이오젠의 후보물질인 KDS2010이 새로운 치료 기전으로 기존 약물의 단점을 극복 할 수 있다는 설명이다.

그는 “KDS2010은 장기간 투여 시에도 대체기전을 작동하지 않고, 장기간, 또 지속적으로 인지기능을 개선시키는 매커니즘을 확인했다”며 “알츠하이머병 환자의 반응성 교세포에서 과발현되는 ‘마오비(MAO-B)’를 효과적이고 선택적으로 저해해 비정상적인 가바 과생성과 분비를 조절해 알츠하이머병의 신경 퇴화와 인지 장애를 근원적으로 개선시킬 수 있다”고 말했다.

아밀로이드 베타 기전과는 다른 새로운 작용 기전을 통해 알츠하이머병 환자들의 인지기능 장애를 근원적으로 치료할 수 있는 치료제라는게 김 대표의 설명이다. 기존에 개발된 알츠하이머병 치료 약물은 독성 단백질인 아밀로이드 베타가 뇌세포에 축적돼, 신경세포 시냅스가 망가져 나타나는 것을 보고, 해당 단백질을 제거하는 방향으로 개발돼 왔다.

이어 김 대표는 “KDS2010은 미국과 캐나다, 유럽 8개국, 러시아, 호주, 일본 등 글로벌 14개국에 특허 등록을 완료했다”며 “글로벌 유수 학술지에도 게재돼 검증 받은 바 있다”고 말했다.

실제로 KIST의 알츠하이머병 연구 결과는 지난 2014년 네이처 메디슨(Nature Medicine)에 발표됐다. 성상교세포에 작용하는 KDS2010을 치매 쥐에 실험한 결과는 지난 2019년 사이언스 어드밴스(Science Advance)에 실렸다. 다른 적응증인 뇌졸중 치료 효과는 작년 ‘셀(cell)’ 온라인 자매지에 게재됐다.

알츠하이머 전임상 시험을 마친 뉴로바이오젠은 연내 임상 1상 시험 계획서를 식품의약품안전처에 제출한다는 계획이다. 임상 ‘2a’상이 되면 이후 임상을 위한 신규 투자 유치나 라이센싱 아웃(LO), 기업공개(IPO) 등에도 나설 예정이다.

◇김상욱 뉴바이로젠 대표는...

△1988~1992년 건국대 미생물공학과 △1991~1994년 한국다이이찌산쿄 다국적제약사 마케팅 사원 △1994~2004년 사노피아벤티스 다국적제약사 마케팅 차장 △2004~2014년 노바티스코리아 다국적제약사 KAM(핵심고객관리) 이사 △2016~2016년 ㈜글로벌허브 BTL 사업 대표이사 △2014~2019년 ㈜케미메디 신약개발·연구개발임상총괄 상무 △2019~2020년 뉴로바이오젠㈜ 연구개발 상무 △2020년~ 뉴로바이오젠㈜ 대표이사