|
바이오젠에 따르면 칼소디는 SOD1 유전자 돌연변이가 발현되지 못하도록 이와 관련된 메신저리보핵산(mRNA)을 차단하는 ‘안티센스 올리고 뉴클레오타이드’(ASO)다. 루게릭병 관련 약물 중 유일한 표적 치료제이다. 유전자의 발현량을 조절하는 ‘리보핵산간섭’(RNAi) 기술이 적용된 것으로 알려졌다.
바이오젠에 따르면 칼소디의 임상 3상에서 1차 평가 지표인 ‘ALS 기능평가 척도’를 충족시키지 못한 바 있다. 다만 2차 지표인 ‘뇌척수액 내 SOD1 단백질 수치 증가’ 및 ‘미세신경섬유 경쇄’(Nfl) 농도를 각각 26~38%, 48~67%씩 낮추는 것으로 분석됐다. 이처럼 1차 평가 지표가 미충족된 상황에서도 칼소디가 가속승인을 획득한 셈이다.
세계 루게릭병 환자(35만 명)의 약 2%인 7500명이 SOD1 돌연변이를 보유하고 있다. SOD1 돌연변이는 상염색체 우선으로 유전되며, 운동 신경세포의 퇴행을 유발해 루게릭병을 일으키는 것으로 알려졌다. SOD1 돌연변이 루게릭병 환자의 기대 수명은 1년 미만으로 약간의 효과라도 발휘할 수 있는 치료제가 시급했다는 것이다.
지난해 12월 유럽의약품청(EMA)에 칼소디에 대한 가속승인 신청서가 접수돼 심사가 진행됐고, 지난 2월 관련 자문위에서 승인 권고 결정이 나온 바 있다. 이로부터 3달 뒤 EMA가 결국 승인한 것이다. 당초 칼소디가 효능 문제로 EMA의 문턱을 넘지 못할 수 있다는 우려도 있었지만, 미국식품의약국(FDA)와 마찬가지로 치료옵션이 부족한 상황에서 신약으로 승인됐다는 평가다.
한편 미국에서 첫 출시된 지난 4분기 매출은 330만 달러로 나타났다. 미국에서 SOD 변이로 인한 루게릭병 환자는 약 330명 정도다. 환자가 제한적인 희귀 적응증을 가진 만큼 칼소디의 매출 성장을 위해선 시장 확대가 필수 적이다. 이번 EU 승인으로 글로벌 미충족 수요를 충당하기 위한 시장 확장과 매출 성장 가도를 달릴 수 있다는 평가가 나온다.
