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이식편대숙주질환은 백혈병 등 혈액암 환자가 타인의 골수를 이식받은 뒤 흔히 발생하는 합병증이다. 환자에게 이식된 성숙한 T림프구가 환자의 세포를 자기 몸의 것이 아닌 것으로 인식해 표적기관을 공격함으로써, 면역저하에 따른 감염 등 여러 증상이 나타난다. 이 중 만성 환자는 장기간 지속되는 증상과 이를 치료하는 과정에서 삶의 질이 낮아지는 것은 물론, 질환으로 인한 사망 위험도 높다.
이식편대숙주질환의 1차 치료에는 주로 스테로이드 요법이 사용되나, 장기간 사용 시 감염, 부종 등 부작용 위험이 크다. 또한 전체 환자 중 30~40%는 스테로이드에 불응해 기존 치료로 효과를 못 보기도 한다.
현재까지 승인된 약제로는 룩소리티닙(자카비), 이브루티닙(임브루비카) 등이 있지만, 순환계 관련 부작용(혈구수 감소 등) 위험이 있으며 두 치료제 모두 경구용 약제로 치료 기간 매일 복용해야 하는 단점이 있다.
이와 달리 SCM-CGH는 2주 간격으로 3회를 투여해도 장기간 치료 효과가 지속되는 것이 확인됐다고 회사 측은 설명했다. 아울러 현재까지 진행한 임상 2상 기간 동안 근육통 등 가벼운 이상반응만 보고됐을 뿐, 약물 이상반응으로 투여 중단이나 용량 감량은 한 건도 없었다는 설명이다.
특히 SCM-CGH는 2019년 첨단바이오의약품안전및지원에관한법률(첨생법)에 따른 개발단계 희귀의약품으로 지정돼 임상2상 종료 후 유효성을 입증하면 즉시 조건부 품목허가도 가능하다. 조건부 품목허가는 임상 2상 결과에 기반해 의약품 허가를 우선 승인하고, 시판 후 임상 3상을 시행해 자료를 제출하도록 허가 조건을 완화한 제도다.
손병관 에스씨엠생명과학 대표이사는 “만성 이식편대숙주질환 치료제 임상 2상 환자 모집이 완료됨으로써 난치병 환자들에게 근원적 치료법을 제공할 수 있는 줄기세포치료제 개발에 한발 가까워졌다”며 “임상 2상 후 빠르게 조건부 품목허가를 추진해 환자들에게 다양한 치료 기회를 제공할 수 있도록 매진하겠다”고 말했다.
