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이번에 양해각서를 체결한 파이프라인은 ‘BLS-M22(뒤쉔병 치료제, DMD)’와 ‘BLS-M32(노인성 근감소증 치료제, Sarcopenia)’로 2종 모두 근 감소 질환 치료신약이다.
계약 상대방은 비엘과 체결한 계약 조건으로 근 감소 등 희귀질환 치료제에 관심을 표명한 복수의 북미 바이오 기업과 글로벌 라이센싱 협상을 개시한다. 비엘이 합의한 글로벌 라이센싱 조건은 마일스톤(개발 및 매출도달) 기준 총액 1억3000만달러(1700억원)와 매출액 대비 두 자리 로열티 지급이다. 개발, 임상, 허가 및 제조 책임은 모두 라이센싱 도입 기업이 맡는 조건이다.
비엘의 기반기술인 뮤코맥스(MucoMax) 플랫폼으로 개발된 ‘BLS-M22’와 ‘BLS-M32’는 마이크로바이옴(유산균 포함 유익한 장내균) 표면에 질환 단백질 항원을 발현시켜, 경구(입으로) 복용하는 의약품이다. 이때 체내에 들어간 항원이 장-점막 면역반응을 유발해 생성 된 항체가 질환을 치료하는 혁신신약(first-in-class)이다.
비엘이 국내 임상1상까지 완료한 ‘BLS-M22’는 X염색체 이상의 유전질환으로 근 세포막의 단백질이 소실되는 소아성 희귀질환인 ‘뒤쉔병’ 치료제다. ‘뒤센병’은 주로 남아에서 3500명당 1명 수준으로 발병한다. 대개 20세 무렵 사망하게 되는 병으로 알려져 있다. 많은 다국적기업과 전문 바이오기업들이 치료제 개발에 도전하고 있지만 일부 사례를 제외하고 효과적인 치료제는 없는 상황이다.
비엘은 ‘BLS-M22’를 ‘뒤쉔병’ 적응증으로 2017년 미국식품의약국(FDA)에서 희귀의약품 지정을 받았다. 이 치료제는 2019년에는 한국 식품의약품안전처에서 개발단계 희귀의약품으로 지정됐다. 삼성서울병원에서 진행된 1상 임상시험에서 중대한 이상 반응이 없었으며, 반복투여시 설정된 최고 농도에서 용량제한 독성이 나타나지 않는 결과를 얻어 안전성을 확보했다.
‘BLS-M32’는 ‘노인성근감소증’ 치료제로 차세대 뮤코맥스 기반기술인 다중 항원 발현시스템을 적용해 개발됐다. 마이크로바이옴에 근육 성장 억제 작용을 하는 2가지 단백질(Myostatin과 Actvin) 항원을 기존 방식보다 3~5배 높게 발현시켜 더 많은 항체를 형성하도록 개발됐다. 마우스모델 실험에서 대조약 대비 약물 투여군이 높은 면역반응이 나타나는 통계적 유의성을 확인했다. 투여군 중 50% 이상에서 특이적 항체 형성이 관찰되는 실험 결과를 얻었다.
비엘 관계자에 따르면, “이번 라이센싱 양해각서 계약 체결은 세계 거대 제약사가 큰 관심을 보이는 근육감소 질환인 ‘뒤센병’과 ‘노인성 근감소증’의 시장 잠재력을 재확인 하는 계기가 됐다”면서 “관련 질환의 선행기술을 확보한 자사 파이프라인의 가치를 인정받은 결과다. 후속 라이센싱 계약을 통해 북미를 중심으로 ‘BLS-M22’, ‘BLS-M32’의 글로벌 임상개발이 본격적으로 진행될 것”이라고 밝혔다.
