[만났습니다]③"mRNA기술, 유전자치료제 시대 열 것...반드시 확보해야"

묵현상 국가신약개발사업

[이데일리 노희준 기자] “지질나노입자(LNP) 등 메신저 리보핵산(mRNA) 전달기술은 반드시 확보해야 한다. 백신 때문만이 아니다. 앞으로 (신약개발) 트렌드의 한 축이 될 유전자 치료제의 중요 전달수단(운반체)이 될 것이다.”

묵현상 국가신약개발사업 단장은 이데일리와의 인터뷰에서 “유전자 치료제 전달기술로 mRNA 백신의 LNP기술을 쓰면 여태껏 약물 전달상의 안전성 문제로 시판허가는 고사하고 임상허가조차 잘 나오지 않았던 유전자 치료제의 문제가 해결될 것”이라며 “2022년이나 2023년은 유전자 치료제의 백화제방(온갖 꽃이 만발함) 시점이 될 것”이라고 말했다.

유전자 치료제란 잘못된 유전자를 정상 유전자로 바꾸거나 치료효과가 있는 유전자를 운반체로 몸속에 전달해 치료하는 방식이다. 가령 질환을 일으키는 특정 단백질을 막는 mRAN(유전자) 등을 몸에 집어넣어 병을 고치는 방식이다. LNP기술은 쉽게 말해 기름이다. 몸속에서 쉽게 분해돼 불안정하거나 분자량이 큰 mRNA를 보자기처럼 감싸 세포안으로 전달하는 기술로 mRNA백신 개발에 필요한 핵심 기술 중의 하나다.

묵 단장은 “유전자 치료제는 독성이 없다고 알려진 아데노부속 바이러스(Adeno-Associated Virus)를 주로 전달체로 써왔지만, 규제기관은 위험하다고 판단하는 경향이 컸다”며 “하지만 전세계 인구가 접종하고 있는 mRNA 백신 전달기술을 유전자 치료제에 사용한다고 하면 허가를 받기도 쉽고 임상 도전도 쉬워져 유전자 치료제가 크게 확대될 것”이라고 설명했다

그는 mRNA 백신 핵심 기술로 mRNA를 만드는 합성 기술과 세포로 집어넣는 전달 기술 2가지를 꼽았다. 묵 단장은 “mRNA 합성 기술에서는 불안정한 mRNA 구조 앞쪽을 모자처럼 감싸는 5프라임 캐핑(5‘CAPPING)이 중요한데 일부 기업들(에스티팜(237690), 이연제약(102460), 아이진(185490) 등)이 갖고 있다”며 “전달기술에는 지질나노입자를 전달체로 사용하는 LNP기술이나 양이온성 리포솜을 전달체로 사용하는 캣아이언(CATION) 기술 등이 있다”고 말했다. 에스티팜은 LNP기술을, 이연제약은 캣아이언 기술을 개발 중이나 아직 대량생산이 아닌 소규모(랩 스케일)수준으로 알려졌다.

묵 단장은 mRNA 기술을 가진 기업 간 컨소시엄 구성 흐름과 관련, “mRNA 합성기술과 전달기술을 가진 회사를 엮을 필요가 있다”며 “바이오엔테크가 화이자와 공동개발을 하고 모더나가 론자에 (mRNA 원액)생산을 맡기는 것처럼 국내 바이오회사도 mRNA를 대량으로 생산할 수 있는 곳에 맡겨야 한다”고 말했다.

그는 “에스티팜, 아이진, 올릭스(226950) 등이 mRNA 코로나19 백신 개발을 따라붙고 있다”며 “2022년에 임상 1상에 들어가고 늦어도 2023년에는 시판허가를 받을 수 있을 곳이 나올 것”이라고 기대했다. 에스티팜은 올해 안에 mRNA를 활용한 코로나19 백신 임상 1상을 개시할 계획이다. 아이진도 이달에 식품의약품안전처에 코로나19 mRNA 백신을 위한 임상 1상 계획서를 제출할 예정이다. 올릭스는 mRNA 신약 연구개발을 위해 자회사 엠큐렉스를 설립했다.