by나은경 기자
2022.09.27 14:52:55
FDA서 희귀의약품 지정...미국·유럽 동시 임상 진행
“기존 치료제 比 약가·투여기간·편의성서 경쟁력 높아”
[이데일리 나은경 기자] HLB테라퓨틱스(115450)는 미국 자회사 리젠트리(ReGenTree)를 통해 개발중인 신경영양성각막염(NK) 치료제에 대한 두 번째 임상 3상(SEER-2)을 진행하기 위해 전날 미국 식품의약국(FDA)에 임상 프로토콜을 제출했다고 27일 밝혔다.
HLB테라퓨틱스는 NK 치료제 허가 기간을 최대한 단축시키기 위해 지난 7월, 두 번째 임상 3상인 SEER-2와 세 번째 임상 3상인 SEER-3를 각각 미국, 유럽에서 동시에 진행하기로 결정했다. 이를 위해 최근 글로벌 임상시험수탁기관(CRO)과 관련 계약을 체결했다.
SEER-2와 SEER-3의 임상디자인은 긍정적 결과가 도출됐던 첫 번째 임상 3상(SEER-1) 결과를 기반으로 설계됐다. 약 70명의 환자를 대상으로 4주간 임상약과 위약을 투여해 각막 상처의 완치 비율을 평가할 예정이다. 현재 미국 내 70여개 안과 병원을 대상으로 임상 기관을 모집 중이며, 오는 11월 첫 투약이 목표다.
동시에 유럽에서도 SEER-3 임상을 위해 6개 국가 80개 병원을 대상으로 임상 기관을 모집하고 있다. 전문 CRO와 협업을 통해 임상허가 신청을 진행 중이다.
신경영양성각막염은 희귀질환임에도 시장 규모가 매우 큰 분야다. 치료가 필수적인 중증 환자 수의 유병률이 높아서다. 2027년 예상 시장규모는 3억2400만달러(약 4400억원) 수준으로 예측되고 있다.
NK는 퇴행성질환으로 각막의 감각이 점차 감소하는데, 심할 경우 각막 천공이 발생하기도 한다. 현재까지 승인된 치료제로는 인간 신경성장인자(nerve growth factor)의 재조합단백질 제제인 이탈리아 돔페사의 옥서베이트(Oxervate)가 유일하다. 하지만 옥서베이트는 한 달 약가가 5만4000달러(한화 약 7700만원)로 FDA 허가 기준인 8주 간의 치료를 받을 경우 최소 약제비만 약 11만달러가 소요된다. 재조합 단백 질약물인 관계로 투약 전 냉장보관이 필요해 불편함도 높고 투약 준비 과정이 복잡하다는 단점도 있다.
반면, HLB테라퓨틱스의 안구질환 치료물질인 ‘RGN-259’는 1회용 vial 점안제로 일반 점안제와 동일한 사용과 보관이 가능할 것으로 예상된다. 치료 기간도 기존 제품보다 짧은 4주 치료를 목표로 임상을 진행 중이다. FDA는 RGN-259를 NK 치료를 위한 희귀의약품으로 지정하기도 했다.
HLB테라퓨틱스 관계자는 “미국과 유럽에서 임상 두 개를 동시 진행하는 만큼 임상 소요기간을 임상 3상 한 개 수준으로 대폭 단축시킬 수 있을 것”이라며 “미국에서 2024년(SEER-2), 유럽에서 2025년(SEER-3)까지 임상을 완료 후 허가를 신청할 계획”이라고 말했다.