김형범 연세대 교수 "유전자가위로 환자 치료하는 세상 열겠다"

by강민구 기자
2021.12.01 19:21:15

[이데일리 강민구 기자] 우리 몸에서 아프거나 손상된 유전자만 골라 잘라내 건강한 유전자로 바꿔 건강하게 사는 세상이 조금씩 다가오고 있다. 유전자가위의 기술발전 덕분이다.

김형범 연세대 의약학부 교수.(사진=한국과학기술한림원)

김형범 연세대 의대 교수는 유전자가위 연구 분야에서 전 세계적인 주목을 받는 연구자 중 한 명이다. 세계에서 처음 DNA에 시간의 흐름을 기록하는 크리스퍼 DNA 생체 시계 시스템을 만들어 합성 생체 시계라는 새로운 연구 분야를 개척했다. 세포에 자동으로 들어가는 RNA유전자 가위, 혈액형 변환 기술, 유전자가위 활성 예측 인공지능 모델 등을 개발했다.

연구 내용은 네이처 메소드, 사이언스 어드밴시스 등 세계 유수 국제학술지에 게재됐고,과학기술계 석학 기관인 한국과학기술한림원이 선정한 올해 최연소 신입 회원으로도 선정되며 국내외에서 성과를 인정받았다.

유전자가위의 정확성과 신뢰성은 지난 10년간 계속 발전했다. 1세대 유전자가위(ZFNs)의 정확성이 낮고 부작용이 있었다면 2세대 유전자가위(TALENs)를 지나 3세대 유전자가위(CRISPR)가 개발되면서 정확성은 90% 이상으로 향상됐다.유전자를 자를 때 목표로 한 염기서열에 잘 결합하고, 손상된 유전자를 자르지 않으면 ‘표적이탈효과’가 발생하는데 이를 획기적으로 줄였다.



유전자가위 기술의 정확성을 높이려면 설계·평가 기술도 발전해야 한다. 유전자가위 전달 방법, 질환 특성, 치료 대상에 따라 결과는 달라질 수 있기 때문이다. 기존에는 하나씩 수작업으로 유전자가위 제작과 성능평가를 해야 했고, 돈도 많이 들었다. 김 교수는 빅데이터와 인공지능을 이용해 수만 개씩 평가할 수 있는 기술을 이용해 치료 성공률을 높일 가능성도 제시했다.

최근 4세대(염기교정) 기술에 이어 그는 차세대 기술인 프라임 교정기술로 유전성 간 질환과 망막질환을 앓고 있던 동물 대상 실험에도 성공했다. 두 마리의 실험쥐에게 특정 단백질을 발현시켜 간 질환 관련 돌연변이 발생 문제를 해결하고, 시력도 80%가 넘는 수준으로 회복시켰다.

김형범 교수는 “유전자가위는 유전병이나 암 같은 난치성 질병치료, 동식물 개량 등에서 쓸 수 있다”며 “윤리적·법적 문제도 해결해나가야 하지만 유전자가위 기술이 빠르게 이뤄지면서 유전자 치료를 실생활에서 쓰는 시대가 올 것이며, 앞으로 기술의 신뢰성과 정확성을 높이는 연구에 힘쓰겠다”고 말했다.