팬젠 "혈우병치료제 임상 1상 시험 완료…3상 돌입"

by유준하 기자
2020.11.04 15:15:50

[이데일리 유준하 기자] 바이오의약품 전문기업 팬젠(222110)이 혈우병 치료제 ‘PGA40’의 임상 1상 시험을 완료했다고 4일 밝혔다.

임상 3상 시험 디자인은 완료된 임상 1상 시험의 투여기간과 평가변수가 동일하고 전체 환자수만 늘어나는 만큼 2상 대신 3상으로 바로 진입 가능하다는 게 회사 측 설명이다.

회사 관계자는 “건강인이 아닌 환자들을 대상으로 하는 임상이기 때문에 1상에 안정성이랑 약물동력학을 같이 봤다”면서 “그래서 인원수만 늘려서 3상으로 진입하는 것”이라고 설명했다.

이번에 완료된 임상1상 시험은 대전 을지대학교병원에서 치료 경험이 있는 중증 A형 혈우병 환자 총 12명을 대상으로 수행됐다. 팬젠이 개발 중인 혈우병 치료제 ‘PGA40’ 투여 시 약물동력학(PK)을 대조약과 비교했고 6개월 동안 유지요법 방식으로 투여 시 약물의 안전성 및 유효성을 평가했다. 임상시험 디자인은 유럽과 한국의 임상시험 가이드라인을 준수했다.



회사 관계자는 “임상시험 결과 PGA40의 약물동력학적 특성이 대조약인 미국 화이자사의 재조합 혈우병 A 치료제인 ‘Xyntha®’(성분명:모록토코그알파)와 매우 유사했으며 4개월 동안의 유지요법 투여 시에도 그 특성이 유지되는 것을 확인했다”고 설명했다.

유효성 확인 시험에서는 전체 6개월간의 시험기간 동안 시험대상 환자당 연간 출혈률이 4.23회로 출혈 예방에 효과적이었고, 출혈치료 성공률은 86.96%로 기존 다국적제약사 제품들과 비교하여 우수한 효능을 확인했다는 게 회사 측 설명이다.

그는 “전체 시험기간 동안 중대한 이상반응이 보고되지 않았으며, 이상반응으로 인한 중도탈락자도 없어 PGA40의 안전성도 확인됐다”고 말했다.

이어 “이번에 중증 환자들을 대상으로 실시한 임상 1상 시험에서 안전성과 유효성이 충분히 확보되었기 때문에 그 동안 임상 3상 시험에 동참하기로 한 글로벌 파트너사들과 협상을 마무리하고 임상 3상 시험을 조속히 시작하겠다”고 밝혔다.