by정지나 기자
2024.06.21 22:03:03
[이데일리 정지나 기자] 제약업체 사렙타 테라퓨틱스(SRPT)가 뒤셴근이영양증(DMD) 유전자 치료제 엘리비디스에 대해 미 식품의약국(FDA)의 확대 승인을 받았다는 소식에 21일(현지시간) 주가가 급등했다.
이날 개장전 거래에서 사렙타의 주가는 34.41% 상승한 166달러를 기록했다.
마켓워치 보도에 따르면 사렙타는 성명을 통해 “FDA가 DMD 유전자 돌연변이가 확인된 4세 이상 환자에게 엘레비디스를 투여할 수 있도록 확대 승인했다”고 밝혔다.
뒤셴근이영양증은 주로 남아에게 영향을 미치는 유전 질환으로, 유아기 근육 퇴화 및 약화를 유발한다. 근이영양증협회에 따르면 미국에서 약 1만5000건의 사례가 보고됐다.
FDA는 지난해 6월 가속 승인했던 DMD 유전자 변이가 확인된 보행 가능한 환자에 대해서는 기능적 이점이 확인됨에 따라 완전 승인을 결정했다. 보행 불가능한 환자에 대해서는 가속 승인이 결정됨에 따라 사렙타는 임상 시험을 지속할 예정이다.
사렙타는 “걸을 수 없는 DMD 환자에 대한 엘레비디스의 완전 승인은 임상시험 결과에 따라 달라질 수 있다”고 전했다.