오스코텍, 세비도플레닙 美 FDA 희귀의약품 지정

by김진수 기자
2024.03.21 14:02:51

[이데일리 김진수 기자] 오스코텍은 면역혈소판감소증 치료제로 개발 중인 SYK(Spleen tyrosine kinase) 저해제 세비도플레닙이 미국 식품의약품국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정 받았다고 21일 밝혔다.

FDA 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation)은 희귀·난치성 질병의 치료제 개발과 허가가 원활하게 진행될 수 있도록 지원하는 제도다. 희귀의약품 지정을 받은 제품은 시판 허가 후 7년간 시장독점권을 인정받을 수 있으며, 신약승인 (NDA) 심사비용 면제와 총 임상시험 연구비용 50%에 대한 세금감면 등의 혜택이 주어진다.

면역혈소판감소증은 혈액응고에 중요한 혈소판 수가 감소해 점막·피부,·조직 내 비정상출혈로 잦은 코피나 잇몸출혈 또는 월경과다의 증상을 나타내고 경미한 손상으로도 검푸른 타박상을 초래하는 자가면역질환이다.

전세계적으로는 10만명당 9.5명, 한국 성인의 경우 매년 10만명 당 1~12명 정도 발명하는 것으로 알려져 있다. 만성피로와 드물게는 뇌출혈과 위장관 출혈 같은 심각한 증상으로 이어질 수 있어 세심한 장기 관리가 요구된다.



현재 스테로이드·면역글로블린·트롬보포이에틴수용체 작용제를 이용한 약물 치료가 처방되고 있으나, 반응성 및 지속성에 대한 한계로 신규 치료제 개발에 대한 의학적 미충적 요구 (medical unmet needs)가 높은 질환이다.

세비도플레닙(cevidoplenib, SKI-O-703)은 지난해 희귀자가면역질환인 면역혈소판감소증의 임상 2상을 성공적으로 마무리하고 복수의 기업과 글로벌 허가 임상 전략을 포함한 파트너링 논의를 진행하고 있다.

윤태영 오스코텍 대표는 “해외 제약바이오기업들은 세비도플레닙의 우수한 효능 뿐만 아니라, 경쟁 약물 대비 부작용 비율이 현저히 낮다는 점에도 주목하고 있다”며 “글로벌 기술이전 등을 통해 빠른 시일 내에 제품화하겠다”고 말했다.