[임상돋보기]GC녹십자, 소아 희귀질환 치료제 국내 임상 돌입

by김명선 기자
2022.04.10 20:50:05

[이데일리 김명선 기자] 한 주(4월 4일~4월 8일) 국내 제약·바이오 업계에서 주목받은 임상이다.

GC녹십자가 세계 최초로 상용화에 성공한 희귀질환 치료제의 국내 임상에 돌입한다.

GC녹십자는 식품의약품안전처로부터 중증형 헌터증후군 치료제 ‘헌터라제ICV(intracerebroventricular, GC1123)’의 임상 1상 승인을 받았다고 7일 밝혔다. 헌터증후군은 소아에게 발생하는 유전성 희귀질환이다.

경기도 용인시 녹십자 본사. (사진=녹십자 제공)

이번 임상시험은 삼성서울병원, 서울대학교병원, 양산부산대학교병원 등 국내 세 기관에서 중증형 헌터증후군 환자 12명을 대상으로 약물의 안전성 및 효능을 평가한다.

GC녹십자 관계자는 “전체 헌터증후군 환자 중 신경병성 증상이 나타나는 중증 환자 비율이 약 70%에 달해 미충족 의료 수요가 높은 상황”이라고 설명했다.

헌터라제ICV는 머리에 디바이스를 삽입해 약물을 뇌실에 직접 투여하는 치료법이다. 기존 정맥주사 제형의 약품이 뇌혈관장벽(BBB, Blood Brain Barrier)을 통과하지 못해 ‘뇌실질 조직’에 도달하지 못하는 점을 개선했다는 게 회사 설명이다.

GC녹십자는 지난해 1월 일본에서 세계 처음으로 중증형 헌터증후군 치료제 헌터라제ICV의 품목허가를 획득했다. 일본에서 진행한 임상시험에서 헌터라제ICV는 중추신경손상을 일으키는 핵심 물질인 ‘헤파란황산’을 크게 감소시키고, 발달 연령 유지 혹은 개선 효과를 보이는 것으로 나타났다.



GC녹십자 관계자는 “희귀질환 환우들의 삶의 질 개선을 위해 지속적으로 노력할 것”이라며 “이미 해외에서 상업화에 성공한 제품인 만큼 국내 환자에게도 공급할 수 있도록 최선을 다하겠다”고 말했다.

지놈앤컴퍼니(314130)는 마이크로바이옴(체내 미생물 군집)에 기반한 면역항암제 ‘GEN-001’의 임상 2상 첫 환자 투약을 완료했다고 8일 밝혔다.

GEN-001은 건강한 사람의 장에서 분리해낸 락토코쿠스 락티스(Lactococcus lactis) 균주를 주성분으로 하는 경구용 마이크로바이옴 면역항암제 후보물질이다. 암 환자의 면역 세포를 활성화해 면역항암 효과를 낼 것으로 회사는 기대한다.

임상 2상 대상은 면역항암제 투여받은 적이 없고 바이오마커인 PD-L1이 양성이며, 1차 및 2차 표준 치료로도 효과를 보지 못한 위암 환자 50명이다. GEN-001과 머크·화이자의 면역항암제 ‘바벤시오(아벨루맙)’를 병용 투여해 안전성과 유효성을 확인하는 방식으로 진행된다.

위암은 동양인에서 자주 발생하는 암종이다. 건강보험심사평가원 자료에 따르면 2020년 유방암에 이어 두번째로 신규 환자 수가 많다. 지난해 6월 1차 표준치료법으로 면역항암제와 화학항암제 병용요법이 승인됐으나, 현재까지 급여기준이 설정되지 못해 의료 현장에서의 처방은 어려운 상황이다.

서영진 지놈앤컴퍼니 대표는 “마이크로바이옴 신약 개발 단계에서 유효성을 검증할 수 있는 본격적인 임상 단계에 진입했다”며 “임상에서 의미 있는 성과를 낼 수 있도록 역량을 집중할 것”이라고 했다.