케어젠, 美 FDA에 신청한 황반변성 치료제 임상 1상 계획의 특징은

by김새미 기자
2023.06.26 13:32:58

[이데일리 김새미 기자] 케어젠(214370)은 미국 식품의약국(FDA)에 합성 펩타이드를 기반으로 한 점안액 타입의 습성 황반변성(wet-AMD) 치료제 ‘CG-P5’의 1상 임상시험계획(IND)을 신청했다고 26일 밝혔다.

케어젠 CI (사진=케어젠)

CG-P5는 생체 조건에서 혈관 내피 성장인자 수용체(VEGFR-2)와 결합해 맥락막 신생혈관 생성을 억제하는 기전을 통해 비정상적인 혈관 신생을 차단한다. 특히 점안액 타입으로 개발되고 있다는 게 강점이다. 케어젠 관계자는 “습성 황반변성은 안구에 직접 주사해 황반에 약물을 전달하는 방식이 대표적인 치료 방식”이라며 “이 때문에 환자들의 치료 편의성 개선과 심리적 공포감 해소 측면에서 의학적 미충족 수요가 매우 높다”고 설명했다.

이번 임상시험의 목적은 습성 황반변성 환자에게서 위약과 비교해 안전성을 평가 받고, 대표적인 황반변성 치료제 ‘아일리아’와 비교해 비열등성, 유효성 평가를 하는 것이다.

해당 임상은 임상 1상임에도 안전성뿐 아니라 유효성을 동시에 입증하도록 설계된 게 특징이다. 회사 측은 이번 임상이 △습성 황반변성 질환자 대상 △아일리아와 효능 비교 △30mg의 단일 농도로 진행 등 세 가지 특징이 있다고 강조했다.



일반적으로 임상 1상은 건강한 사람을 대상으로 안전성을 검증하는 것에 초점을 두지만 해당 임상은 이례적으로 임상 1상에서 습성 황반변성 환자를 대상으로 하고 있다. 또한 각각 15명씩 점안액 대조군, 점안약 투약군, 아일리아 치료군 등 3개의 코호트(Cohort)로 나눠 약물의 안전성과 유효성까지 동시에 검증한다. 3개월간 케어젠의 점안액과 아일리아를 양성 대조군으로 정하고 효능 비교 테스트를 진행할 수 있도록 임상 프로토콜을 준비했다.

케어젠은 해당 임상을 통해 CG-P5의 안전성과 유효성 검증이 완료되면 임상 1상 결과를 통해 혁신치료제 지정(BTD) 신청까지 고려하고 있다. 혁신치료제로 지정되면 가속 승인과 조건부 사용 허가 등으로 개발 속도를 높이고 상업화 시기를 앞당길 수 있다.

정용지 케어젠 대표는 “케어젠의 안구질환 관련 의약품 파이프라인은 황반변성 치료제뿐 아니라 안구건조증까지 확장해 진행되고 있다”며 “안구건조증 치료제 개발은 안구건조 동물모델에서의 유효성 평가를 통해 효능의 우수성을 검증하였고, 향후 개발 일정에 속도를 낼 것”이라고 말했다.

한편 황반변성은 실명을 초래할 수 있는 3대 노인성 안구질환 중 하나이다. 시장조사업체 마켓 리서치 퓨처에 따르면,글로벌 황반변성 치료제 시장 규모는 2020년 89억달러(약 11조원)에서 2027년에는 153억달러(약 21조원)에 이를 것으로 전망된다. 대표적인 황반변성 치료제인 ‘아일리아’는 지난해 글로벌 매출 약 77억5000만달러(약 10조원)를 기록했고, ‘루센티스’는 약 18억7000만달러(약 2조5000억원)의 매출을 냈다.