크리스탈지노믹스, 급성골수성백혈병 FDA 희귀의약품 지정

by노희준 기자
2021.01.11 09:54:16

[이데일리 노희준 기자] 크리스탈지노믹스(083790)는 항암 신약 ‘아이발티노스타트’가 혈액암 일종인 급성골수성백혈병을 치료 대상(적응증)으로 해 미국 식품의약국(FDA)에서 희귀의약품으로 지정 받았다고 11일 밝혔다.

이번 FDA 희귀의약품 지정으로 회사측은 이 후보물질에 대해 향후 미국 허가신청 시 비용 면제, 임상비용 50%에 대한 세금혜택 등을 받을 수 있다.

아이발티노스타트는 후성유전체학 표적단백질인 HDAC의 기능 저해제로 우수한 약효와 낮은 부작용, 면역 균형 유도 등의 장점이 있는 혁신신약 후보물질이다.

크리스탈지노믹스는 표적항암치료제 아이발티노스타트를 활용해 단독 또는 병용치료 요법을 통해 치료 대상 암을 넓히려고 하고 있다.

우선 췌장암 환자를 대상으로 미국 임상시험을 진행하며 이후 간암 환자를 대상으로 아이발티노스타트와 면역관문억제제 병용 투여요법으로 임상 1/2상시험을 진행할 예정이다.



이미 췌장암과 간암에 대해서는 미국 FDA에서 희귀의약품으로 지정 받았다. .

급성골수성백혈병은 골수에서 발생해 혈액 및 골수 내에서 비정상적인 백혈구 수치가 증가하면서 빠르게 진행되는 혈액암의 일종이다.

미국 암학회(American Cancer Society)에 따르면 2020년 미국에서만 1만9940여명이 급성골수성백혈병을 진단받고 1만 1180여명이 사망하는 것으로 추정된다.

급성골수성백혈병 치료제 시장은 주요 7개국 기준으로 2024년에는 9억5000만달러(약 1조 500억원) 규모가 전망된다.