파로스아이바이오, PHI-101 식약처 희귀의약품 지정…혜택 기대

by김진수 기자
2024.09.04 09:01:49

[이데일리 김진수 기자] 파로스아이바이오는 재발 및 불응성 급성 골수성 백혈병(AML) 치료제 ‘PHI-101’이 식품의약품안전처(이하 식약처)로부터 개발단계 희귀의약품으로 지정받아 고시될 예정이라고 4일 밝혔다.

파로스아이바이오 재발 및 불응성 급성 골수성 백혈병(AML) 치료제 ‘PHI-101’. (사진=파로스아이바이오)

PHI-101은 인공지능(AI) 신약개발 플랫폼 ‘케미버스’를 활용해 도출한 물질로, 지난 2019년 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정 승인(ODD) 받았다. 올해 7월부터는 임상 1상의 환자 모집을 완료하며 연내 종료를 앞두고 있다. 파로스아이바이오는 미국과 호주 등 PHI-101의 글로벌 임상 2상 준비에 박차를 가하고 있다.

희귀의약품 지정은 희귀난치성 질환 또는 생명을 위협하는 질병에 대한 치료제의 개발과 허가가 원활히 이뤄질 수 있도록 지원하는 제도다. 해당 제도 중에서도 개발단계 희귀의약품 지정은 적절한 치료방법과 의약품이 개발되지 않은 질환인 경우와 약리기전과 임상시험 데이터 등으로 볼 때 기존 대체의약품보다 현저히 안전성 또는 유효성 개선이 예상되는 의약품의 경우 승인된다.

식약처는 지난 2013년 개발단계에서 미리 희귀의약품으로 지정해 허가 자료 요건 등의 예측 가능성과 개발 성공률을 높이고자 ‘개발단계 희귀의약품 지정제’를 도입했다. 해당 제도를 토대로 지정된 약물은 △품목허가 유효기간 연장(5년→10년) △재심사 기간을 10년 이내로 부여해 자료보호를 통한 개발의욕 고취 △제조 및 품질관리기준(GMP) 평가 자료 요건 완화 △시장규모 제한 기준 폐지 △사전검토 수수료의 면제 등 혜택을 받는다.

현재 파로스아이바이오가 다국가 임상 1상 연구를 진행하고 있는 PHI-101은 기존 약물에 불응하거나 재발한 급성 골수성 백혈병 환자를 대상으로 하는 FLT3(FMS-like tyrosine kinase 3) 표적 항암제다. 급성 골수성 백혈병은 골수에 골수아세포(BM Blast)가 20% 이상 차지하는 혈액암의 일종으로, 백혈병 환자 중 30~35%가 보이는 FLT3 돌연변이가 주요 인자로 꼽힌다.



특히 FLT3 변이가 있는 AML 환자는 그렇지 않은 경우 대비 생존율이 약 2배 낮고, 재발 위험이 높다고 알려져 있다. 기존 승인된 재발 및 불응성 AML 치료제는 30.5%에 달하는 재발율과 약물에 대한 내성을 한계로 꼽고 있다.

앞서 파로스아이바이오는 지난해 12월 미국혈액학회(ASH)에서 기존 FLT3 저해제 치료 후 재발한 환자들에서 골수아세포를 5% 미만으로 줄인 PHI-101의 유의미한 효능을 발표한 바 있다. 임상 1b상에 참여한 환자들 중에서 평가 가능한 환자의 60%가 종합 완전관해(Composite Complete Response)를 보였으며, 모든 용량에서의 내약성이 우수하고 투여 제한 독성(Dose Limiting Toxicity) 또한 발생하지 않았다.

파로스아이바이오는 케미버스를 활용해 PHI-101의 적응증을 확장해 AML 외에도 재발성 난소암, 삼중 음성 유방암, 방사선 민감제로 타깃 질환을 넓혀 연구개발 중이다.

남기엽 파로스아이바이오 신약 개발 총괄 사장(CTO)은 “PHI-101의 임상 1상의 용량 확장 단계까지 환자 모집을 완료한 만큼 성공적인 마무리를 목전에 두고 있으며, 기존 FLT3 AML 치료제의 내성을 극복해 계열 내 최고 신약의 가능성을 입증하기 위해 노력 중”라며 “임상 2상 성공 시 조건부 품목 허가를 통한 신규 시장 진출이 가능한 만큼 PHI-101의 조기 상용화 목표 달성을 위해 연구 개발에 더욱 매진할 것”이라고 밝혔다.

한편, 식약처는 서울성모병원에서 신청한 파로스아이바이오의 FLT3 저해제 ‘PHI-101’을 지난 8월 21일 급성 골수성 백혈병 치료제로서 치료목적 사용승인 1건을 추가했으며, PHI-101은 지난해부터 총 7회의 치료목적 사용승인을 받았다.