삼일제약 국내판권 보유 골관절염 신약 임상 3상 성공

by김지완 기자
2024.12.17 08:47:12

[이데일리 김지완 기자] 바이오스플라이스 테라퓨틱스(Biosplice Therapeutics)가 무릎 골관절염 치료신약 후보물질 ‘로어시비빈트(Lorecivivint)’의 임상3상 장기 연장시험인 ‘OA-07’ 결과를 ‘ACR Convergence 2024(미국 류마티스학회 연례 학술대회)’에서 구두 발표했다.

‘로어시비빈트’는 미국 샌디에고 소재 바이오텍인 ‘바이오스플라이스 테라퓨틱스(Biosplice Therapeutics)’가 개발중인 무릎 골관절염 치료 신약 후보물질이다. 삼일제약(000520)이 지난 2021년 3월 국내 허가 및 판매에 대한 독점권리를 확보한 바 있다.

로어시비빈트 발표 표지. (제공=바이오스플라이스)

‘로어시비빈트’는 ‘CLK/DYRK 키나제(인산화효소)’ 억제제로 ‘Wnt 신호’를 조절하는 기전을 갖고 있으며, 세계 최초의 골관절염 근본적 치료제(DMOAD ; Disease-Modifying Osteoarthritis Drug)를 목표로 개발되고 있다.

이번에 발표한 임상시험인 ‘OA-07’은 미국에서 무릎 골관절염 환자(Medial JSW(내측 관절 간격) 1.5-4mm) 276명을 대상으로 진행한 임상3상 연장시험이다. ‘로어시비빈트’ 0.07mg을 1년 간격으로 반복 주사해 장기적인 치료의 유효성 및 안전성을 평가한 시험이다.

‘OA-07’ 시험 1년차는 위약 대조, 단일 눈가림 방식으로 0주차에 위약과 ‘로어시비빈트’를 각 피험자군에 1회 투여했고, 시험 2년차는 오픈라벨 방식으로 48주차에 모든 피험자에게 ‘로어시비빈트’를 1회 투여했다.

평가 항목은 모두 3가지로 골관절염 증상 평가지수(WOMAC)를 활용한 워맥 통증(WOMAC pain)및 워맥 기능(WOMAC function)을 평가했으며, Medial JSW(내측 관절 간격)는 X선으로 측정해 평가했다.



‘OA-07’ 시험 1년차에는 워맥 통증(WOMAC pain)에 대해 24주차와 48주차 시점에 위약군 대비 ‘로어시비빈트’ 투여군에서 통계적으로 유의미한 개선을 보였으며(P=0.044, P=0.029), 워맥 기능(WOMAC function)은 48주차 시점에서 통계적으로 유의미한 개선이 확인됐다(P=0.035).

‘OA-07’ 시험 2년차에는 위약군도 ‘로어시비빈트’를 투여 받으면서 48주차 시점에 위약군 대비 워맥 통증(WOMAC pain) 및 기능(WOMAC function) 모두 의미 있는 개선을 보였다.

또한, 100주차에서 ‘로어시비빈트’ 투여군은 외삽된 위약군(관절 간격 유지) 대비 ‘로어시비빈트’ 투여군의 Medial JSW는 평균 0.16mm 증가하며 통계적으로 유의미한 개선을 보였다(P=0.031). 외삽된 위약군(관절 간격 감소)에서도 ‘로어시비빈트’ 투여군 대비 Medial JSW는 평균 0.26mm 증가하며 통계적으로 유의미한 개선을 보였다(P<0.001).

특히 장기 투여에도 심각한 부작용 및 무릎 관련 부작용이 매우 낮아 안전성을 확보했으며, 부작용으로 인한 치료 중단 사례도 적어 환자 순응도가 높은 약물로 확인됐다.

바이오스플라이스는 이번 발표에서 “로어시비빈트의 반복주사를 통해 효능과 안전성을 입증하는 목표를 달성했다. 6개월과 12개월에서 위약군 대비 통증과 기능이 유의미하게 개선되었으며, 반복주사 이후 위약군 대비 Medial JSW(내측 관절 간격) 또한 유의미하게 개선됐다.”며, “특히 로어시비빈트를 투여 받지 않았던 환자군에서 로어시비빈트 1회 투여 시 관절 구조가 개선되며 치료적 이점을 확인했다. 따라서 로어시비빈트는 무릎 골관절염 치료를 위한 최초의 근본적 치료제(DMOAD)로의 가능성을 보인다.”고 평가했다.

한편 미국의 비상장 바이오텍인 바이오스플라이스 테라퓨틱스는 마지막 시리즈 펀딩에서 122억달러(약17조원)의 가치를 평가 받은 유니콘 기업이다. 이번에 임상결과를 발표한 ‘로어시비빈트’의 NDA(신약허가신청서)를 내년 상반기 중 FDA에 정식으로 제출할 계획이다.