압타바이오, 급성신장손상치료제 美FDA 임상 2상 안전성 확보
by신민준 기자
2024.10.23 08:00:00
데이터모니터링위원회 추가 확대 임상시험 지속 권고 결정
[이데일리 신민준 기자] 난치성 항암치료제 및 당뇨합병증 치료제 개발기업 압타바이오(293780)의 조영제유발급성신장손상치료제 아이수지낙시브(APX-115)가 미국식품의약국(FDA) 임상 2상에서 안전성을 검증했다고 23일 밝혔다.
압타바이오는 급성신장손상치료제의 임상 2상을 미국과 한국에서 동시에 진행하고 있다. 국내 의료계 이슈로 환자 등록이 쉽지 않았는데도 불구하고 지난 5월 센티넬 코호트(Sentinel cohort) 목표인원 30명 등록을 완료한 뒤 취합된 자료를 토대로 데이터모니터링위원회(DMC)가 개최됐다.
데이터모니터링위원회는 미국 식품의약국의 지침과 권고사항에 따라 관련 분야의 전문가들로 구성돼 기업이나 연구기관과 독립적으로 운영된다. 데이터모니터링위원회는 데이터의 과학적 타당성을 입증하고 데이터 분석과 결정이 편향되지 않도록 보장하는 독립적인 위원회이기도 하다. 데이터모니터링위원회에서 임상시험에 대한 중단 권고를 내리면 즉시 임상시험이 중단된다. 이는 공시대상으로 임상시험에서 아주 중요한 역할을 한다.
미국 식품의약국은 압타바이오의 급성신장손상치료제 임상시험을 심장질환과 신장손상 가능성이 동시에 나타날 수 있는 위험성이 아주 큰 임상시험으로 규정해 매우 까다로운 조건의 안전성 검증을 요구했다. 이에 데이터모니터링위원회는 등록 대상자의 기본 자료, 혈액검사 결과, 약물동태학 분석 결과, 병력 및 이상사례 등을 모두 검토했다. 특히 데이터모니터링위원회는 안전성에 집중해 자료를 살피고 논의했다.
그 결과 안전성과 관련된 검사 결과나 이상사례는 없었다. 유의미한 소견 및 중대한 사례의 보고도 없었다. 데이터모니터링위원회는 검토한 내용을 기반으로 임상시험의 지속을 권고했다. 데이터모니터링위원회는 다음 단계인 확장 코호트(Expansion Cohort)로 진행하는 것을 동의했다. 센티넬 코호트로 진행된 단계의 연구에서 안전성이 검증된 것은 고위험군 환자에게 사용이 가능하며 그 자체만으로 제품의 사용이 안전하다는 것을 입증한 것이다.
조영제란 특정 조직이나 혈관의 이미지를 더 잘 보이게 하기 위해 컴퓨터단층촬영(CT)과 자기공명영상(MRI) 등의 방사선 진단에서 사용되는 약물을 말한다. 조영제는 주요 심장혈관 질환을 검사하고 시술하는 심장혈관조영술(CAG)에서 정확한 진단을 위해 많은 양의 조영제가 필수적으로 사용되된다. 많은 양의 조영제가 투여되면 신장 기능이 급성으로 악화되는 급성신장손상(CI-AKI)을 초래할 수 있다.
압타바이오의 급성신장손상 임상시험은 협착된 심장동맥의 확장을 위한 경피적관상동맥중재술(PCI)을 실시하는 고위험군 환자를 대상으로 안전성 및 유효성을 평가한다. 심장혈관에 시술을 받는 일반적인 환자들은 대량의 조영제 투여로인한 급성신장손상의 확률이 7~10%에 이른다. 중증의 만성신장질환을 가진 환자들은 확률이 11~33%까지 급증한다. 이로 인한 합병증 및 사망률이 증가하는 등 위험성이 크다.
미국 식품의약국이 권고한 안전성 검증 및 데이터모니터링위원회의 확대 임상 지속 권고 결정으로 압타바이오는 추가 환자등록 및 투약일정에 속도를 낼 뿐만 아니라 임상시험의 성공 확률도 비약적으로 높아진 것으로 바이오업계는 보고 있다.
압타바이오의 급성신장손상 치료제 임상시험의 성공을 결정짓는 1차 지표가 안전성이기 때문이다. 확대 임상은 국내 12개 병원과 미국에서 동시에 진행될 예정이다. 압타바이오는 총 280명을 대상으로 진행하는 임상시험의 투약종료 시기를 내년 상반기로 예상하며 조기에 임상 종료가 가능할 것으로 보고 있다.
이수진 압타바이오 대표는 “조영제 유발 급성신장손상 치료제는 전무한 상황”이라며 “임상2상이 성공적으로 종료되면 미국 식품의약국 희귀의약품지정(ODD) 및 조기 상업화도 가능하다”고 말했다.
그러면서 “심장혈관 질환의 진단 및 시술을 위해 조영제가 투여되는 모든 환자에게 처방해 급성신장손상 예방이 가능하다”며 “관상동맥중재술 환자와 중증신장질환 환자 모두 고위험군으로 이들을 대상으로 시행하는 임상시험에서 안전성이 검증됐다는 것은 신약개발의 가장 큰 허들을 넘은 것이라고 볼 수 있다”고 말했다.
이어 “더욱이 동일약물로 진행하는 당뇨병성신증 임상 2b상에서도 긍정적인 영향을 끼칠 것”이라며 “아이수지낙시브 파이프라인의 기술수출 협상에도 유리한 위치를 점할 수 있을 것”이라고 덧붙였다.