파로스아이바이오, PHI-101 병용요법 본임상 추진 기대…의미는?

by김진수 기자
2024.05.08 09:22:33

[이데일리 김진수 기자] 파로스아이바이오(388870)가 주요 파이프라인 PHI-101의 병용요법에서도 효과를 확인했다. 병용요법은 기존 1차 치료제로 사용되던 약물과 함께 투여하는 것으로, 향후 AML 1차 치료제로 확대도 기대된다.

특히, 기존에 사용되던 같은 계열의 약물 ‘조스파타’와 비교해서도 우월한 데이터를 확보하면서 기술수출에도 속도가 붙을 전망이다.

7일 파로스아이바이오에 따르면 AML 치료제로 연구 중인 PHI-101가 단독 요법에 이어 병용요법 전임상에서도 우수한 효과를 보인 것으로 나타나 개발 성공 가능성을 높여가고 있다.

PHI-101은 AML 환자에서 나타나는 주된 돌연변이 ‘FLT3 돌연변이’를 타깃하는 항암물질이다. PHI-101 단독투여 임상 1상은 다른 치료제 사용 후 약물 내성 돌연변이를 포함해 FLT3 돌연변이를 가진 불응성 및 재발성 AML 환자에게 사용할 수 있는 2차 치료제로 개발 중이다.

이번 병용요법의 경우 기존 1차 치료제로 사용 중인 약물과 함께 투여되는 것으로, PHI-101를 추가해 병용투여 했을 때 더 높은 효과를 나타냈다. 이에 PHI-101를 1차 치료제로 활용할 수 있는 가능성을 보였다는 점에서 의미가 있다.

PHI-101 병용요법 전임상 결과를 살펴보면, PHI-101를 AML 표준치료법으로 권고되는 베네토클락스·아자시티딘과 삼중 병용 투여했을 때 중앙 생존 기간은 53일로 나타났다. 이는 치료를 받지 않은 대조군의 중앙 생존 기간 30일보다 23일 늘어난 것이다. 또 AML 환자에게 권고되는 표준치료법 베네토클락스·아자시티딘 투여 시 중앙 생존 기간 35.5일과 비교했을 때도 17.5일 가량 더 길다.

아스텔라스의 같은 계열 치료제 조스파타(성분명 길테리티닙)는 베네토클락스·아자시티딘과 삼중 병용 투여했을 때 평균 생존 기간이 46.5일로 집계됐다. PHI-101의 삼중 병용 투여 대비 6.5일 가량 짧다.

파로스아이바이오 PHI-101 병용요법과 조스파타 병용요법 비교. (그래픽=이데일리 문승용 기자)

특히, 삼중 병용요법 효능 평가에서 길테리티닙은 투여 종료 후 골수 악성 세포가 재발하는 양상을 보였지만 PHI-101은 투여 종료 후에도 골수 악성 세포 저해 효과를 유지한 것으로 나타나 단순 중앙 생존 기간 외 측면에서도 더욱 효과적인 것으로 분석됐다.

파로스아이바이오 관계자는 “조스파타도 먼저 단독요법으로 승인 받은 뒤 병용요법을 추진한 만큼 PHI-101도 단독요법에 이어 병용요법 본임상을 검토하는 중”이라고 설명했다.



다수의 성분을 혼합해 투여하는 병용 요법의 경우 효과는 뛰어날 수 있지만 부작용이 큰 경우가 많다. 파로스아이바이오는 PHI-101의 경우 기존 단독요법 임상에서 낮은 독성 및 저항성 돌연변이 극복 약효 등을 증명한 만큼 병용요법에서도 큰 이상이 없을 것으로 기대 중이다.

실제로 PHI-101 단독요법 임상 1상 안전성 데이터를 살펴보면 13명의 환자를 대상으로 용량을 증량하는 연구를 실시했는데, 40~200㎎ 등 모든 용량에서 용량 제한 독성(DLT)이 발생하지 않았다.

파로스아이바이오 관계자는 “기존 1차 치료제와 병용을 통해 효과를 확인했지만 병용 약물로 확정 지은 상황은 아니다”라며 “향후 더 좋은 병용 약물이 있다면 조합이 달라질 수도 있다”고 말했다.

파로스아이바이오는 아직까지 제품을 통한 매출이 없는 만큼 지난해 상장 당시 확보한 자금을 바탕으로 연구개발을 이어가는 중이다. 따라서 향후 지속적인 연구개발을 위해서는 파이프라인의 기술수출이 필수적이다.

파로스아이바이오의 자금 사용 계획을 살펴보면 공모자금 중 154억원을 연구개발에 사용할 예정으로, 앞으로 1년 정도 뒤에는 추가적인 연구개발 자금 확보가 필요하다.

파로스아이바이오는 PHI-101의 단독요법 임상 1상이 마무리되는 시점에 기술수출을 계획 중으로, 이번 병용요법 전임상 결과로 인해 기술수출 가능성을 더 높인 것으로 분석된다. 또 PHI-101은 미국 식품의약국(FDA)으로부터 AML에 대한 희귀의약품 지정받아 임상 2상 후 조건부 품목허가 획득이 가능하다는 점도 기술수출 협상에서 유리하게 작용할 전망이다.

파로스아이바이오 관계자는 “PHI-101은 현재 FDA 허가받아 활용 중인 같은 계열의 치료제 조스파타보다 단독 및 병용요법 모두에서 더 뛰어난 효과를 보인 만큼 기술수출에서도 긍정적 결과가 기대된다”고 말했다.