by남궁민관 기자
2022.01.06 10:12:57
[이데일리 남궁민관 기자] SK바이오팜(326030)은 ‘레녹스-가스토 증후군 치료제 카리스바메이트(YKP509)의 임상 3상 시험 계획서를 미국 식품의약국(FDA)에 제출했다고 6일 공시했다.
이번 임상시험 제목은 ’레녹스-가스토 증후군 소아 및 성인 환자 대상으로 카리스바메이트(YKP509) 부가요법의 유효성과 안전성을 평가하기 위한 선택적 라벨 공개 연장이 포함된 무작위 배정, 이중 눈가림, 위약 대조 시험‘으로, 레녹스-가스토 증후군으로 진단 받은 소아 및 성인 환자에서 카리스바메이트 (YKP509)의 유효성과 안전성을 평가하기 위한 것이다.
임상시험 대상 환자 규모는 약 250명(변동 가능)이며, 실시 기간은 약 76주(각 임상참여자의 등록 후 투약종료 및 추적관찰까지의 총 소요기간)다. 무작위 배정(투약 군별 1:1:1), 이중 눈가림, 위약 대조 등 방법으로 실시한다.
SK바이오팜 측은 “카리스바메이트는 전임상 동물 실험 등을 통해 레녹스-가스토 증후군(LGS)에서 보여지는 다양한 뇌전증 타입에서 효과의 가능성을 확인했고, 난치성 부분 발작 임상에서 뇌전증 타입 분석 결과로부터 레녹스-가스토 증후군의 뇌전증 타입과 관련성이 높은 이차성 전신발작에서 효과의 가능성이 확인돼, 치료제로 개발 중”이라며 “의약품 개발 성공 시, 희귀질환인 레녹스-가스토 증후군 치료제의 선택의 폭을 넓히고 환자의 삶을 개선하는데 기여할 수 있을 것”이라고 기대 효과를 설명했다.