'美→EU'도 뚫은 유전자 교정 신약 '카스게비' 훨훨 날까[블록버스터 톺아보기]

by김진호 기자
2024.02.18 18:01:16

[이데일리 김진호 기자]미국과 유럽에서 허가된 최초의 유전자 교정 치료제 ‘카스게비’(엑사감글로진 오토템셀·엑사셀)가 주목받고 있다.

미국 버텍스 파마슈티컬스와 스위스 크리스퍼 테라퓨틱스가 공동개발한 이 약물은 지난해 11월 영국에서 최초로 승인됐다. 이보다 한달 뒤인 12월 미국 식품의약국(FDA)도 카스게비를 승인했다. 유럽의약품청(EMA)은 지난 15일(현지시간) 카스게비를 조건부 허가했다. 이들 국가 이외에 바레인에서도 카스게비가 허가된 것으로 알려졌다,

영국과 미국, 유럽연합(eu) 에서 카스게비는 혈관 폐쇄 위기(VOCs)가 재발한 12세 이상 겸상적혈구증후군 및 수혈 의존성 베타지중해 빈혈 적응증으로 품목 허가됐다.



겸상적혈구증후군은 11번 염색체의 염기 이상으로 발생하며, 낫 모양의 적혈구가 생성돼 산소 전달 능력이 저하되는 유전질환이다. 겸상적혈구증후군은 한국에선 유병률이 맺우 낮다. 또 지중해성 빈혈은 헤모글로빈 관련 유전자의 이상으로 생긴다.

크리스퍼 테라퓨틱스가 발굴한 카스게비는 겸상적혈구증후군이나 지중해성 빈혈 환자의 줄기세포를 꺼낸 다음, 3세대 유전자 교정도구로 알려진 ‘크리스퍼-캐스9’을 활용해 이상 유전자를 교정한 맞춤형 세포치료제다. 치료 과정은 골수 이식과 유사한 것으로 알려졌다. 다만 다른 사람의 조혈모세포가 아닌 환자 자신의 조혈모세포 이식하는 점이 다르다.

2021년 버텍스가 당시 임상 1/2상을 마친 이 약물을 11억 달러 규모로 기술도입한 바 있다. 양사가 진행한 카스게비의 후기 임상에서 1년 이상 효능을 입증해 주요국에서 상업화에 성공하고 있다.

카스게비의 1회 투약 비용은 220만 달러(한화 약 29억원3800만원)로 알려졌다. 글로벌 시장에서 사실상 치료 옵션이 부족했던 환자들에게 본격 투약하게 된다면 8억 달러 이상(한화 약 1조원) 블록버스터급 매출도 빠르게 달성할 수 있을 것이란 전망이다. 카스게비 적용 대상 환자 수는 미국은 약 10만 명, EU는 약 8000명 정도로 알려졌다.