카이노스메드, ‘파킨슨병·MSA 투 트랙’ 올해 KM-819 잠재력 입증

by나은경 기자
2023.01.05 13:19:15

[이데일리 나은경 기자] 퇴행성 뇌 질환(CNS) 치료제 개발사인 카이노스메드(284620)는 올 1분기 주력 파이프라인 ‘KM-819’을 활용, CNS 질환 관련한 2개 임상 2상을 본격화한다. 앞서 임상 2상 주요 데이터를 확보한 뒤 기술이전에 나서겠다고 언급한 만큼 올해가 기술이전을 위한 분수령이 될 전망이다.

5일 카이노스메드에 따르면 KM-819는 이르면 1분기 중 두 가지 적응증을 타깃으로 임상 2상 첫 환자 투약을 개시할 예정이다. 2015년 한국화학연구원으로부터 카이노스메드가 라이선스인 한 KM-819는 현재 파킨슨병 치료제를 타깃으로 한 미국 임상 2상과 다계통위축증(MSA) 치료제를 타깃으로 한 국내 임상 2상을 동시 추진 중이다.

카이노스메드가 개발 중인 KM-819는 현재 허가된 약이 증상완화제뿐인 글로벌 파킨슨병 시장에서 ‘혁신신약’(first-in-class) 지위를 노리고 있다. 파킨슨병은 독성이 있는 알파-시뉴클라인(aSyunclein) 단백질의 축적이 발병 원인 중 하나로 알려져 있다. 많은 글로벌 빅파마들이 알파-시뉴클라인을 직접 타깃하는 신약 연구에 몰두했지만 관련 임상들이 잇따라 실패한 바 있다. 반면 세포의 죽음을 촉진하는 단백질 FAF1을 타깃하는 KM-819는 FAF1 과발현을 억제해 도파민 신경세포의 사멸을 막고, 자가포식을 활성화시켜 알파-시뉴클라인 응집까지 억제한다는 점에서 주목을 받는다.

파킨슨병 치료제 개발 현황(자료=카이노스메드)

KM-819는 지난달 건강한 환자 대상으로 한 약물 시험에서 안전성을 확인했다고 발표하면서 한때 상한가(전일 종가 대비 29.9% 상승)를 기록하기도 했다. 해당 시험은 임상 2상 파트1 중 A에 해당하는 것으로 1분기 중 파킨슨병 환자 24명을 대상으로 한 임상 2상 파트1 B를 개시할 예정이다.

회사 관계자는 “계획이 변수없이 진행될 경우 하반기 중에는 파트2 환자 투약 개시도 가능할 것”이라며 “알파-시뉴클라인을 직접 타깃하는 바이오젠과 GS(Glucosylceramide Synthase)를 타깃하는 사노피가 임상 2상을 자발적으로 중단하면서 KM-819처럼 신경세포보호와 알파-시뉴클라인에 동시 접근하는 방식이 업계에서 주목받고 있다”고 설명했다.



임상 2상 파트2는 파킨슨병 환자 288명을 대상으로 KM-819를 2년간 투여하는 것을 골자로 한다. 앞서 진행된 파킨슨병 임상 중 가장 큰 규모로 진행되므로 통계적 유의성을 확보하는 데 용이할 전망이다. 글로벌 시장조사업체 글로벌데이터(Global Data)에 따르면 주요 7개국(미국, 일본, 프랑스, 독일, 이탈리아, 스페인, 영국)의 파킨슨병 시장은 오는 2029년 115억달러(14조6000억원) 규모까지 성장할 것으로 추정된다.

MSA치료제의 임상 2상 환자 투약도 이르면 1분기 중 개시된다. 앞서 회사는 지난해 10월 환자 투약 개시를 목표로 했지만 주 연구자의 이직으로 임상 사이트가 변경되면서 투약 개시 시점이 다소 늦춰졌다.

‘KM-819’의 다계통위축증(MSA) 전임상 결과. 카이노스메드는 ‘KM-819’가 MSA로 인한 행동장애를 개선시킬 수 있다는 상관관계를 동물 모델을 통해서 확인했다. (자료=카이노스메드)

MSA는 몸이 뻣뻣해지고 움직임이 느려지는 파킨슨병 증상과 비틀거리며 말을 더듬는 소뇌 증상이 동반되는 신경 질환이다. 초기 증상이 파킨슨병과 유사해 구분이 어려운데 증상 진행속도는 더 빠르다. 일반적으로 첫 징후 증상이 나타난 이후 기대여명이 평균 8년 수준으로 알려져 있다. 치료가 시급한 희귀난치성 질환인 만큼 회사측은 임상 2상 후 희귀의약품 지정 가능성을 기대하고 있다. 마지막 환자 등록 후 19개월 간 투약을 진행하면 임상 2상이 종료되는데 마스터 임상인 최초 9개월의 투여 후 1차 평가가 예정돼 있다.

해당 임상은 국내에서만 진행되지만 회사측은 임상 2상 결과를 토대로 미국에서 글로벌 임상을 진행할 수 있을 것으로 기대하고 있다. 회사 관계자는 “국내에서만 진행되는 임상이지만 글로벌 임상시험수탁기관(CRO)이 미국 FDA 기준에 맞춰 진행하는 것이고, 내부적으로는 KM-819 작용기전이 인종간 차이가 없다고 보고 있다”며 “MSA는 희귀질환으로서 환자들에게 선택지가 많지 않기 때문에 임상 2상 결과가 좋을 경우 이 내용으로 미국에서 임상 3상 허가를 받을 가능성이 열려 있다”고 말했다.