코아스템 “자사 루게릭병 치료제, 대조군比 생존기간 5.6년 길어”...FDA 통과 ‘청신호’

by나은경 기자
2022.10.11 09:37:49

[이데일리 나은경 기자] 코아스템(166480)의 루게릭병 치료제 ‘뉴로나타-알주’가 대조군 대비 67개월의 수명연장 효과가 있는 것으로 나타났다. 지난달 미국 식품의약국(FDA)에서 신약 허가를 받은 경쟁약물 ‘렐리브리오’보다 4년여 더 긴 셈이다. 코아스템은 이 같은 내용을 담은 시판 후 데이터를 지난 6일 식품의약품안전처(식약처)에 보고했다.

11일 제약·바이오업계에 따르면 코아스템은 지난 7일 제주도에서 열린 ‘세계조직공학·재생의학회 아시아 태평양 대회’(TERMIS-AP 2022)에서 뉴로나타-알주의 임상 3상 계획과 시판 후 조사(PMS·Post Marketing Surveillance) 결과를 발표했다. 발표에 앞서 관련 내용은 식약처에도 보고됐다.

코아스템의 루게릭병 치료제 ‘뉴로나타-알주’ (사진=코아스템)

루게릭병으로 알려진 근위축성 측색경화증(ALS)은 자발적 움직임이 불가능해지다가 숨쉬기에 관여하는 근육인 횡경막의 운동마저 멈추며 사망에 이르게 되는 병으로 평균 생존 기간은 발병 후 3~5년 정도로 알려져 있다. ALS 치료제인 뉴로나타-알주는 현재 식품의약품안전처와 FDA로부터 동시에 임상 3상 승인을 받아 국내 5개 기관에서 임상 진행 중이다. 국내에서는 조건부 승인을 받아 2014년부터 시판 중이다.

PMS 분석 결과 뉴로나타-알주를 투여한 환자 247명 중에서 사망하거나 사망에 준하는 처치가 발생한 조사대상자 55명을 포함한 192명에서 생존기간 중앙값이 81개월로 집계됐다. 위약대조군 2912명의 생존기간 중앙값은 13.75개월이었다. 뉴로나타-알주를 투여한 환자들이 위약대조군보다 67개월여(약 5.6년) 더 생존한 셈이다.



PMS 내용은 뉴로나타-알주가 식약처로부터 조건부 승인을 받은 이후 약 7년 6개월간 국내에서 해당 약물을 투여한 환자를 대상으로 관찰한 결과다.

이번 PMS 결과는 앞서 FDA가 조건부 허가한 아밀릭스 파마수티컬즈의 ALS 치료제 렐리브리오보다 긍정적인 결과여서 뉴로나타-알주의 FDA 통과에도 청신호가 켜졌다는 분석이 나온다. 앞서 렐리브리오는 위약대조군 대비 10개월의 수명연장이 가능하다는 PMS 데이터를 공개해 부정적인 입장을 보이던 자문위의 허가를 이끌어냈다.

물론 두 약물을 직접 비교한 헤드-투-헤드 임상이 진행된 것이 아니어서 직접적인 비교는 어렵지만 뉴로나타-알주의 수명연장 기간(5.6년)이 렐리브리오(10개월)보다 4년 이상(57.25개월) 더 길게 나타난 셈이다. 앞서 렐리브리오의 ‘10개월’ 데이터가 FDA에서 받아들여진 만큼 회사측은 뉴로타나-알주의 이번 안전성 평가 결과도 차후 FDA의 승인을 받는 데 중요한 자료 중 하나로 활용될 것으로 기대하고 있다.

코아스템측은 더 정확한 비교를 위해 전 세계 23개 임상시험에서 도출된 다양한 환자데이터가 담긴 ALS 임상시험 데이터(PRO-ACT)에서 대조군 157명을 선별해 PMS 환자에서 표본추출한 157명과의 비교도 진행했다. 해당 대조군은 PMS 환자와 나이, 성별, 발병일, 발병부위 등에서 각각 동등한 조건으로 선별됐다. 선별된 대조군의 생존기간 중앙값은 720일(24개월)로 관찰됐고 PMS 환자군은 현재 기준 절반 이상이 생존해 있어 아직 중앙값을 도출하지 못했지만 대조군과 PMS 환자군의 사망까지 생존율 차이는 통계적으로 유의한 것으로 확인됐다는 게 회사측 설명이다. PRO-ACT 위약대조군 대비 PMS 환자군 간 사망까지의 생존율 차이는 p값이 0.0001 미만으로 나타났다.

코아스템 관계자는 “현재 시행하고 있는 임상3상은 계획 내 중간발표가 포함되어 있지 않아 이번 결과는 향후 임상 3상 결과를 빗대 볼 수 있는 중요한 지표가 될 수 있다”며 “임상 3상 결과에 대해 긍정적으로 바라보고 있다”고 말했다.