by허귀식 기자
2000.11.02 12:30:16
동아제약 등 국내 연구팀이 유전자치료제개발에 성공했다고 과학기술부가 2일 발표했다. 과기부에 따르면 연구팀은 이미 GMP생산을 거쳐 독성시험 효능시험 등 전임상시험을 성공리에 마치고 지난 1일 식품의약품안전청에 임상시험허가원을 제출했다. 합동연구팀에는 서울대와 유전자치료전문벤처회사인 (주)바이로메드, 삼성서울병원, 전북의대, 동아제약 등이 참여했다.
과기부는 (주)동아제약 역시 이번 개발을 통해 유전자의 GMP(우수 의약품 제조관리기준)생산, 전임상시험 등 유전자치료와 관련된 기반기술에 상당한 노하우를 축적, 유전자치료제 연구개발에 투자를 확대할 계획이라고 전했다.
이번 임상시험은 내년 초부터 본격적으로 착수하여 2002년 상품화를 목표로 진행될 예정이다. 과기부는 허혈성 족부궤양 환자의 임상시험을 조기에 완료한 후 관상동맥질환에까지 확대 적용된다면 향후 1000억원 이상의 시장을 형성할 것으로 전망된다고 밝혔다.
다음은 보도자료 전문.
국내 합동연구팀, 유전자치료제 VMDA3601을 개발하여
국내 최초로 식의약청에 임상시험 허가원 제출
○ 개발자와 개발물질 : 이번 치료제 개발은 과학기술부와 보건복지부 지원으로 서울대학교 생명과학부 김선영(金善榮, 45세) 교수와 성균관의대 김덕경(金德經, 43세) 교수와의 공동연구로 시작되었다. 개발된 물질은 VMDA3601로서 혈관형성 촉진 인자이며 우선 동맥경화증, 버거씨병 등으로 인한 말기 허혈성 족부질환을 치료하는 제제로 임상시험을 개시할 예정이다.
○ 말기 허혈성 족부질환은 혈관이 막혀 다리에 (대부분의 경우 발) 심한 통증과 함께 궤양이 생기고 심지어는 썩어서 하지를 절단해야 되는 질환으로, 대개 무릎 밑으로 절단하지만 약 10%의 경우 무릎 위로 다시 절단해야 한다.
○ 개발 제품의 성격 : 일반적으로 중증도 이상의 허혈성 족부질환의 치료에는 외과적 수술 ( 혈관우회수술, 경피적 동맥성형술)이 시행된다. 그러나 이러한 치료에 실패하는 경우, 더 이상의 치료법이 없어 병이 더욱 진행하게 되면 최종적으로는 다리를 절단해야 된다. 이번에 개발된 유전자치료제는 혈관이 새로이 자라나게 하는 유전자(VEGF165) 자체를 다리 근육에 주사하는 방법으로 이미 미국의 제프리 이스너 박사팀에 의해 그 안전성이 입증된 바 있고, 뛰어난 치료효과가 기대되는 새로운 치료법이다.
○ 개발 제품의 특징 : 이번에 국내 연구팀이 개발한 제재는 미국팀이 사용한 것 보다 유전자발현 효율이 우수한 유전자전달체를 사용하였다는 것이다. (특허 및 논문 리스트 참조) 즉 유전자가 세포 안으로 들어가 치료 단백질의 양을 많이 생산하므로 보다 좋은 치료 효과를 기대할 수 있다. 또한 미국에서 개발된 것 보다 플라스미드(유전자전달체) 생산량이 높아 생산 단가를 크게 낮출 수 있고, 특수 선별 유전자를 이용하였기 때문에 쇼크 등에 의한 위험도 최소화시켰다는 장점을 지니고 있다. 유전자전달체의 제조와 독성시험의 일부 결과는 국내 및 국제학술지에 이미 보고하였으며, 국내외에 특허도 출원한 상태이다. 또한 전북의대의 채제건, 고규영 교수팀에 의해 실시된 효능시험의 결과 등도 전문학술지에 제출되어 심사중이다.
○ 개발팀 : 국내 유일의 유전자치료제 개발회사인 (주)바이로메드는 유전자치료제 산업화 연구를 크게 확대하고 있으며 특히 해외시장을 목표로 허혈성 질환용 치료유전자의 라이센싱을 협의하고 있는 것은 물론, 유전병 치료제, 항암제, 관절염 치료제 등에 대한 예비시험도 실시하고 있다. 특히 향후 3년간 한국, 미국, 유럽 등지에서 5개 임상시험을 계획중이다. 삼성서울병원의 김덕경 박사는 심혈관질환 유전자요법 연구실의 책임자로서 이번 연구를 계기로 동제품을 관상동맥 질환 치료제로 확대 적용하는 연구를 계속 진행하고 있다. (주)동아제약 역시 이번 개발을 통해 유전자의 GMP(우수 의약품 제조관리기준)생산, 전임상시험 등 유전자치료와 관련된 기반기술에 상당한 know-how를 축적하게 되어 본격적으로 유전자치료제 연구개발에 투자를 확대할 계획이다.
○ 개발의 의의-1 : 지금까지 국내에는 유전자치료 관련 규정이 없어 본격적 개발이 불가능하였었는데 이번에 식의약청이「유전자치료제 허가 및 임상시험 관리 지침」안을 마련하여 입안예고를 마치고 규제 심의 위원회 과정을 거치고 있으며 조만간 통과가 예상된다. 이에 제품 개발과 임상시험의 법적 기반이 마련된 것이다. 국내에는 유전자치료제를 연구하는 몇몇 그룹이 있으나 위의 연구팀들처럼 유전자치료제를 GMP 규정에 따라 생산하고, 완벽한 독성, 효능시험에 의해 개발한 사례가 없기 때문에, 국내에서 첫 번째로 실시될 제품 개발 목적의 유전자치료 임상시험이 될 것이다.
○ 개발의 의의-2 : 이번 연구는 벤처회사와 대형병원, 대기업이 어떻게 역할을 분담하면 임상시험, 제품개발을 가속화시킬 수 있는가를 보여준 좋은 모델이다. 특히 제약시장이 개방되는 현실에서 첨단기술을 보유한 하이테크 벤처회사와 기초의학 및 임상시험 경험을 축적하고 있는 병원 임상연구진, 조직화된 연구개발능력과 생산시설 및 마케팅 능력을 갖춘 대기업이 상호 협력보완 한다면 국내시장을 효과적으로 보호하는 것은 물론, 해외시장으로의 진출도 도모할 수 있을 것으로 보인다.
○ 계획과 기대 효과 : 이번 임상시험은 내년 초부터 본격적으로 착수하여 2002년 상품화를 목표로 진행될 예정인데, 허혈성 족부궤양 환자의 임상시험을 조기에 완료한 후 관상동맥질환에까지 확대 적용된다면 향후 1,000억원 이상의 시장을 형성할 것으로 전망된다.
문의처 : 김 선영 : 서울대학교 생명과학부, (주)바이로메드
(TEL/02-880-7529, 011-764-0323)
김 덕경 : 성균관대 의대, 삼성서울병원 순환기내과
(TEL/02-3410-3419, 3413)
김 병문 : 동아제약 주식회사
(TEL/031-280-135)
과학기술부 기초과학지원과
(TEL/02-504-2361)