HLB테라퓨틱스, 신경영양성각막염 美 임상 3상 환자 투여 시작

by이정현 기자
2023.04.13 08:48:51

[이데일리 이정현 기자] HLB테라퓨틱스(115450)가 신경영양성각막염(NK) 치료제에 대한 미국3상 임상의 투여를 시작했다고 13일 밝혔다.

HLB테라퓨틱스는 미국 자회사 리젠트리(ReGenTree)를 통해 NK 치료제 ‘RGN-259’를 개발 중으로, 허가 기간을 최대한 단축시키기 위해 두번째 임상 3상인 SEER-2와 세번째 임상 3상인 SEER-3를 각각 미국, 유럽에서 동시에 진행하기로 결정한 바 있다. 환자 투여가 시작된 이번 임상은 미국에서 진행되는 SEER-2이다.

RGN-259의 약효물질은 티모신 베타 4(Tβ4)다. Tβ4는 세포 이동을 촉진하고 항염, 상처 치료 등에 특화된 다양한 기전을 가지고 있어 안과질환 치료에 각광받는 신약 후보물질이다. HLB테라퓨틱스는 점안제로 개발된 RGN-259를 이용하여 안구건조증과 신경영양성각막염에 대한 임상 시험을 진행 중이다.

HLB테라퓨틱스는 과거 첫 번째 임상 3상(SEER-1)에서 18명의 적은 환자수에도 불구하고 유의성(p-value)을 확인한 바 있다. 해당 결과를 바탕으로 미국과 유럽에서 동시에 2개의 임상 시험을 진행하게 됐다. FDA로부터 신약 허가를 받기 위해서는 통상적으로 2개의 임상 3상 결과가 필요한데, HLB테라퓨틱스는 2개의 임상(SEER-2, SEER-3)을 동시에 진행함으로써 개발 기간을 대폭 단축시킨다는 전략이다.



미국에서 진행중인 3상 임상은 NK 환자 70명을 대상으로 RGN-259를 4주간 투여하는 방식으로 진행된다. 임상기관을 30개 이상으로 확대해 환자 모집을 빠르게 진행할 방침이다.

NK는 희귀질환이지만 미국에서만 연간 2만 명 정도의 환자가 발생할 정도로 시장규모가 비교적 크다. 현재 이탈리아 돔페사의 옥서베이트가 미국 내 유일한 치료제로 처방되고 있지만 1개월 약가가 5만불이 넘어 환자 부담이 매우 큰 상황이다. 유럽에서는 허가를 받은 후에도 실제적 사용이 많지 않은 상태다.

회사 관계자는 “신경영양성각막염은 1차 유효성 평가지표(primary endpoint)가 ‘완전한 치료(complete healing)’로 명확하다”며, “이미 첫번째 임상을 통해 약효를 확인한 만큼 미국 임상의 조속한 진행과 함께 유럽 임상도 곧 시작될 수 있도록 전사적 역량을 집중하겠다”고 말했다.

HLB테라퓨틱스는 같은 물질로 안구건조증 치료제도 개발 중이다. 추가 임상(ARISE-4)을 위해 지난 해 10월, FDA에 SPA(Special Protocol Assessment, 프로토콜 특별평가제도)를 신청했다. 이후 FDA와 지속적으로 임상디자인, 통계분석 계획 등을 논의 중이다. SPA는 개발사가 제출한 임상프로토콜, 통계분석계획을 FDA와 미리 협의하는 제도로, FDA가 임상디자인 단계부터 함께 참여함으로써 신약 허가의 가능성을 높일 수 있다.