드오르키스 박사 "엔케이맥스 수퍼NK, 현존 최고 알츠하이머 치료제"

by김지완 기자
2023.02.08 12:48:58

[이데일리 김지완 기자] “지금껏 숱한 임상시험에 참여했지만 엔케이맥스(182400)의 NK세포치료제 ‘수퍼NK’만큼 주변 관심이 집중된 적은 없었다”.

뉴욕 성 프란치스코 병원(St. Francis Hospital)의 드오르키스 박사(Dr. DeOrchis). (제공=엔케이맥스)

미국 뉴욕 성 프란치스코 병원(St. Francis Hospital)의 드오르키스 박사(Dr. DeOrchis)는 수퍼NK가 새로운 알츠하이머 치료법으로 미국 의료업계 관심이 상당하다고 전했다.

그는 “최근 게시한 수퍼NK를 이용한 알츠하이머 치료에 의료업계 반응은 폭발적이었다”면서 “심지어 졸업 후 연락이 닿지 않던 몇몇 의대 동기들까지 이번 치료제를 물어왔다”고 말했다. 이어 “지인들로부터도 ‘슈퍼NK’(SNK01) 알츠하이머 임상 참여 방법을 문의하는 문자 메시지가 쇄도하고 있다”며 “일반적으로 신규 치료제 임상 환자 모집에 엄청난 노력을 들이는 것과 비교하면 완전히 다른 양상”이라고 비교했다.

드오르키스 박사는 지난달 28일 알츠하이머 환자에게 슈퍼NK를 투여했다. 앞서 드오르키스 박사는 지난해 11월 엔케이맥스의 NK세포치료제인 수퍼NK(SNK01)에 대해 미국 식품의약국(FDA)으로부터 알츠하이머 환자 치료를 위한 ‘동정적 사용 승인’을 받았다.

동정적 사용 승인 제도는 더는 사용 가능한 치료제가 없어 치료를 포기하는 상황에서 의료당국이 시판승인 전의 신약을 공급해 치료 기회를 주는 제도다. 치료제의 동정적 사용은 전적으로 의사 판단 아래 이뤄진다. 이 때문에 동정적 사용 신청은 의사가 직접 FDA에 환자별로 신청해야 한다.

엔케이맥스는 현재 멕시코에서 알츠하이머 환자 대상 임상 1상을 진행하고 있다. 엔케이맥스가 공개한 중간 결과에 따르면, 6명의 알츠하이머 환자에게 SNK01 투여 결과 부작용과 독성반응이 전혀 없어 1차 평가지표인 안정성을 입증했고, 5가지 유효성 평가지표에서 5명의 환자에게서 질병 진행이 멈추는 효과가 나타났다.

이데일리는 지난 3일 엔케이맥스의 미국 자회사 엔케이젠바이오텍을 통해 드오르키스 박사와 서면 인터뷰했다. 드오르키스 박사는 신경과 의사로 성 프란치스코 병원뿐만 아니라 마운트 시나이 병원(Mount Sinai Hospital), 노스 쇼어 대학 병원 (North Shore University Hospital) 등 뉴욕의 여러 병원과 제휴하고 있다. 다음은 드오르키스 박사와 일문일답.

우선, 아밀로이드 기반의 치료제 효능이 너무 미미하다. 실제 알츠하이머 치료제 개발 시장도 타우를 표적하는 쪽으로 변하는 추세지 않나. 나 역시 베타 아밀로이드를 표적하는 치료법을 중단했다. 이후 수퍼NK라는 새로운 대안을 찾은 것이다.

일단 엔케이맥스의 수퍼NK가 유전자 변형을 가하지 않은 순수한 NK세포치료제라는 점에 주목했다. 수퍼NK가 NK세포 고유 특성으로 만성 신경염증을 효과적으로 제거할 수 있다고 판단했다.



솔직히 현재 개발 중인 퇴행성 신경질환 치료제들의 기전은 너무 복잡하다. 일부 치료제는 내 지식 수준을 크게 뛰어넘었다. 어떤 치료제는 무려 24개의 바이오마커를 표적한다. 알츠하이머 전문가인 나조차도 이해하지 못할 방식으로 치료제가 작동한다. 반면, 수퍼NK는 자연 그대로의 NK세포를 이용한다는 점에서 단순하면서도 명확했다. 수퍼NK는 알츠하이머란 복잡한 질병을 복잡하게 풀어내기보다 단순하게 접근해 해법을 모색한다. 이런 점에 매료됐다.

그렇다. 조심스럽게 내 판단을 얘기해보자면, 신경염증을 타깃하는 것이 아밀로이드·타우를 표적하는 것보다 타우병증 치료에 효과적이기 때문이다.

타우병증은 알츠하이머를 포함한 다양한 신경계질환에 주요 발병 요인으로 지목되는 독성 타우 단백질 관련 질병들을 말한다. 통상 타우 단백질은 신경세포 내에 용해돼 액체 상태로 존재한다. 타우 단백질은 세포 내 골격에 붙어 세포의 구조를 안정화 시키거나 분화를 유도한다. 하지만, 타우 단백질이 세포 골격에서 분리되면서 단백질 응집반응을 일으키면 문제가 된다. 이 과정에서 액체에서 고체로 변한 타우 응집체는 신경세포를 사멸시켜 뇌에 ‘손상’을 가한다.

루이소체 치매(Dementia with Lewy bodies)에 가장 유용한 치료법이 될 것으로 확신한다. 루이소체 치매는 현재 치료법이 없다. 루이소체 치매는 알츠하이머병에 이어 두 번째로 흔한 퇴행성 뇌질환이다. 루이소체 치매는 전체 치매 환자의 약 31%까지 이르는 것으로 보고되고 있다.

미국의 치매 환자는 총 600만 명이다. 이 중 중증 알츠하이머 환자는 200만~300만 명에 이른다. 초기 알츠하이머 환자 수는 50만~75만 명 수준이다. 미국에서 수퍼NK를 초기 알츠하이머 환자에게 투여한다면 미국 보건복지부 산하 ‘건강보험서비스센터’(CMS)의 메디케어(건강보험)는 연간 115억달러(14조원)의 비용을 절감할 수 있을 것이다.

현재 알츠하이머 치료제로 사용 중인 아두카두맙의 연간 치료비는 2만 3000달러(2877만원)에 이른다. 레카네맙 역시 비슷한 수준이 될 것으로 보인다. 모두 CMS 예산으로 감당하기 어려운 수준이다. 반면, 수퍼NK는 아두카두맙 가격의 1/4에 불과하다. 저렴한 수퍼NK를 초기 치매 환자에 투여한다면 중증 알츠하이머 환자 발생을 줄일 수 있다. CMS도 비슷한 판단을 내릴 것으로 본다.

가능하다면 임상 2상, 3상 등 수퍼NK의 모든 임상 과정에 참여하고 싶다.