FLT3 변이 백혈병 유일한 표적항암제 ‘조스파타’[블록버스터 톺아보기]

by김진호 기자
2023.05.13 17:00:00

[이데일리 김진호 기자]

일본 아스텔라스제약의 급성골수성백혈병(AML) 치료제 ‘조스파타’(성분명 길테리티닙).(제공=아스텔라스제약)

일본 아스텔라스제약(아스텔라스)의 급성골수성백혈병(AML) 치료제 ‘조스파타’(성분명 길테리티닙)가 지난해 약 458억엔(한화 약 4500억원)의 매출을 올리며 전년 대비 34%가량 큰 폭으로 성장한 것으로 알려졌다. 조스파타는 아스텔라스가 보유한 약물 중 ‘엑스탄디’(성분명 엔잘루타마이드)에 이어 두 번째로 높은 매출을 기록했다.

조스파타는 미국식품의약국(FDA)와 일본 후생노동성 등으로부터 FLT3 변이 양성 재발성 또는 불응성 성인 AML 환자의 치료제로 2018년에 최초로 시판 허가됐다. 조스파타의 용법은 1일 1회 경구로 단독복용하는 방식이다. 유럽의약품청(EMA)와 식품의약품안전처(식약처) 등도 각각 2019년과 2020년에 같은 적응증으로 조스파타를 승인했다.

혈액암 중 가장 흔한 AML은 전체 백혈병 중 약 50~60%를 차지하며, 첫 진단후부터 사망까지의 전체 ‘생존기간 중앙값’(mOS)이 채 1년이 되지 않는다. FLT3 유전자 돌연변이는 AML 환자 중 20~30%에서 관찰되는 것으로 확인되고 있다. 매년 신규로 발생하는 백혈병 환자는 1500명 수준이며, 이중 약 400명이 FLT3 돌연변이를 보유하는 것으로 알려졌다.



국내에서는 조스파타 단독요법에 대해 지난해 3월부터 최대 4주기(4달) 치료까지 보험 급여가 적용되기 시작했다. 건강보험심사평가원에 따르면 조혈모세포이식이 가능해 치료적 이득이 큰 환자에게만 관해유도요법으로서 조스파타 단독요법의 2주기 투여를 급여로 인정했다. 또 조혈모세포이식 준비기간을 고려해 2주기 투약 후 부분반응(PR) 이상을 보이면서 동종조혈모세포이식 사전승인을 받은 경우(또는 이에 준하는 입증자료를 제시한 경우)에 한해 추가 2주기 투여에 대해서도 급여 인정한 것이었다.

13일 제약바이오 업계에 따르면 현재 한국아스텔라스 제약이 국내에서 FLT3 변이 재발 또는 불응성 AML 환자들이 투약 주기나 조혈모세포 이식 가능 여부와 관계없이 조스파타 사용에 대한 보험급여를 인정받을 수 있도록 기준을 확대하려는 절차를 밟고 있는 것으로 알려졌다. 지난 3일에는 조스파타 건강보험 기준 확대 안건이 암질환심의위원회를 통과하기도 했다.

한편 조스파타의 경쟁약물로 일본 다이이찌산쿄가 개발한 ‘반플라타’(성분명 퀴자티닙)와 스위스 노바티스의 ‘라이답’(성분명 미도스타우린) 등이 있다.

먼저 반플라타는 2019년 일본에서 승인돼 출시됐다. 다이이찌산쿄가 FDA 및 EMA 등에 각각 지난 2021년 6월과 10월 반플라타의 성분인 퀴자티닙에 대한 FLT3 변이 재발 또는 불응성 AML 적응증 승인을 신청했지만 한 차례 거부됐다. 회사 측은 이에 굴하지 않고 재진입 절차를 밟았고, 현재는 미국와 유럽에서 퀴자티닙에 대한 허가 심사를 받는 중이다. 미국 내에서 퀴자티닙의 승인 결론은 FDA가 지난 4월 한 차례 연장됐으며, 오는 7월 말에 나올 예정이다.

반면 라이답은 FDA와 식약처부터 각각 2017년 2019년에 승인된 FLT3 돌연변이 AML 환자 대상 1세대 화학요법제다. 사실상 현재까지 해당 적응증 대상 유일한 2세대 표적항암제인 조스파타가 라이답 보다 완전관해(CR)율이 높은 것으로 평가되고 있다.