헬릭스미스, 엔젠시스 ‘루게릭병’ 임상2상 본궤도...연내 결론

by나은경 기자
2022.03.16 08:36:56

[이데일리 나은경 기자] 헬릭스미스(084990)의 유전자 치료제 후보물질 ‘엔젠시스(VM202)’가 루게릭병 적응증에 대한 피험자 모집을 완료하면서 임상 2상시험이 8부 능선을 넘었다. 계획대로 진행된다면 오는 7월 임상 2상이 종료돼 연내 결과가 공개될 것으로 예상된다. 앞서 VM202는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 루게릭병 희귀의약품 및 패스트트랙으로 지정된 바 있어 임상실험 성공시 빠른 사업화가 기대되는 상황이다.

15일 미국국립보건원(NIH) 임상시험 정보사이트 ‘클리니컬 트라이얼즈’에 따르면 헬릭스미스의 VM202 근위축성측삭경화증(ALS·루게릭병) 적응증에 대한 임상2a상이 최근 목표환자 18명 모집을 완료했다.

헬릭스미스의 엔젠시스 ALS 임상 2a상 설계 (자료=헬릭스미스)

헬릭스미스 관계자는 “ALS 임상시험에서 마지막 환자에 대한 첫 투약을 지난 1월11일 실시함으로써 목표 환자 18명 등록을 마쳤다”고 설명했다.

ALS 임상2상은 2a와 2b 두 단계로 미국과 국내에서 진행된다. 각각 약물의 안전성과 유효성을 주평가지표로 한다. 지난해 2월 시작한 ALS 임상2a상은 180일간의 치료 및 6개월 간의 추가관찰을 거쳐 오는 7월11일 실험 종료를 목표로 한다. 이후 헬릭스미스는 임상실험 규모를 확대해 임상2b상을 진행할 계획이다.



루게릭병으로 알려진 ALS는 치명적인 진행성 신경근육 질환으로 근육의 움직임을 조절하는 운동뉴런(신경세포)이 파괴되는 병이다. 자발적 움직임이 불가능해지다 결국 숨쉬기에 관여하는 근육인 횡경막의 운동이 멈춰 사망에 이르게 한다. 아직까지 ALS의 원인이 밝혀지지 않은 데다 FDA가 허가한 의약품도 2개에 불과해 개발 중인 치료제에 대한 시장의 기대가 크다.

2만명 중 1명 꼴로 환자가 나타나는데 시장조시기업 그랜드뷰리서치에 따르면 전세계 ALS 치료제 시장 규모는 오는 2026년 8억8000만달러(약 1조900억원)에 달할 것으로 추산된다. 전세계 ALS 환자는 35만명 이상이며, 이중 현재 미국 환자 수만 3만명에 달한다.

특히 지난해 연말에는 조 바이든 대통령이 ALS 치료법 개발 및 환자들의 접근성 개선을 위한 자금지원을 확대하는 초당적인 법안에 서명한 바 있어 ALS 치료제 개발사들의 기대감도 커지고 있다. 법안에 따르면 동정적 사용 프로그램(EAP)으로 임상 3상 중인 약물이 사용되면 약물의 후원자나 임상기관에 보조금을 지급하도록 돼 있다. 더 많은 제약사들이 약물을 동정적 사용에 쓸 수 있게 하는 것으로 제약사들로 하여금 데이터 확보를 용이하게 하는 효과가 있다. 헬릭스미스측은 이 법안 통과가 ALS 치료제에 대한 미국 정부의 관심을 드러내는 긍정적인 사인이라고 해석하고 있다.

헬릭스미스 관계자는 “ALS는 글로벌 제약 기업은 물론 사회·정치적으로도 매우 큰 관심을 받는 특별한 질환”이라며 “FDA에서는 ALS 치료제 개발을 장려하기 위해 가이드라인을 별도로 만들어 규제장벽을 낮출 정도다. 미국에서 최근 통과된 법안도 향후 VM202의 ALS 임상 과정에서 긍정적인 영향을 미칠 것으로 기대하고 있다”고 말했다.

헬릭스미스측은 이밖에도 연내 다수의 임상실험 결과 발표를 앞두고 있다고 강조했다. 오는 7월 FDA 산하 독립적 데이터모니터링 위원회(IDMC)로부터 VM202의 당뇨병성 신경병증(DPN)의 글로벌 3-2상 중간평가 결과가 발표될 예정이다. 이후 늦어도 연말께는 최종 결과가 나올 것으로 예상된다. 3-2상 결과에 따라 DPN 임상 3-3상도 이른 시간 내 개시된다. 회사측은 코로나19 치료제로 개발되고 있는 ‘타디오스’도 연말까지 임상 결과가 공개될 것으로 보고 있다.