FDA자문위, 아밀릭스 루게릭병 신약 허가 반대 권고

by이광수 기자
2022.04.01 08:00:31

[이데일리 이광수 기자] 미국 식품의약국(FDA) 자문위원회가 아밀릭스(AMYLYX)가 개발한 루게릭병 치료제 허가에 반대를 권고했다. 다만 6대 4의 근소한 차이로 반대가 권고된데다, 지난해 자문위의 반대에도 승인된 바이오젠(BIIB)의 알츠하이머병 치료제 ‘아두헬름’ 사례가 있어 FDA의 최종 결정에 학계와 업계의 관심이 쏠린다.

국내에서는 헬릭스미스(084990)가 유전자 치료제 후보물질 ‘엔젠시스(VM202)’를 루게릭병 치료제로 개발중이다.

31일 미국 투자전문지 배런스(Barrons)와 월스트리트저널(WSJ) 등에 따르면 FDA 과학자문위(scientific advisors)는 아밀릭스가 개발한 근위축성 측상경화증(ALS) 치료제 ‘AMX0035’의 승인을 6대 4로 반대했다. 지난 29일(현지시간) 나스닥에서 아밀릭스의 거래는 자문위 개최 이유로 정지됐다.

자문위원 중 한 명인 리아나 아토스톨로바(Liana Apostolova) 인디애나 의과대학 신경학 교수는 “바라는 것만큼 데이터가 강력하지 않았다”며 “현재 진행중인 또 다른 연구 결과를 확인하고 싶다”고 밝혔다.

루게릭병으로 대중에게 알려진 ALS는 알츠하이머병과 파킨슨병과 함께 대표적인 퇴행성 뇌질환이다. 온몸의 근육이 굳어 치료제가 없는 난치병으로, 영국의 물리학자 스티븐 호킹 박사가 앓았던 병이다.

자문위에서도 근소한 차이로 반대를 했기 때문에 FDA의 최종 결정시 고민이 깊어질 것으로 보인다. FDA는 오는 6월 29일까지 최종 결정을 내리게 된다. 자문위의 결정을 무조건 따라야 하는 의무는 없다.



문제는 지금까지 루게릭병을 치료할 수 있는 허가된 약이 없다는 것이다. 루게릭병과 알츠하이머병 등 퇴행성 뇌질환 환자들과 그 가족들은 아밀릭스의 치료제를 허가해달라고 요구해왔다. 더 확실한 데이터를 기다리다 많은 환자가 병의 증상을 늦출 기회를 얻지 못할 것이라는 이유에서다.

아밀릭스 파이프라인 ‘AMX0035’ 개발 현황 (자료=아밀릭스)

다만 FDA가 아밀릭스의 약을 승인한다면 FDA는 환자에게 큰 도움이 되지 않은 약을 비싸게 팔게 해줬다는 비판에 직면 할 수도 있다.

앞선 사례가 있다. 바이오젠의 알츠하이머병 치료제 ‘아두헬름’의 경우 자문위가 반대했지만 FDA가 최종 승인했다. 비싼 가격은 물론 효과성에 대한 의문이 제기되며 상업적으로 실패한 약이 됐다.

아밀릭스의 루게릭병 치료제의 자문위가 열리게 된 배경도 이례적이라는 평가다. 배런스에 따르면 FDA는 처음에 아밀릭스에게 추가 연구를 수행하도록 요청했지만, 마음을 바꿔 신청해도 된다고 알렸다.

국내에서는 헬릭스미스가 유전자 치료제 후보물질 ‘엔젠시스(VM202)’를 루게릭병 치료제로 개발중이다. 이달 중순 임상2a상이 목표한 환자 18명 모집을 완료했다고 밝혔다. 미국과 한국에서 진행되는 임상2a상은 지난해 9월 국내 첫 환자에 투약을 시작했다. 계획대로 진행된다면 오는 7월 임상이 종료되고 연내 결과가 나올 것으로 보인다.