[미래기술25]①난치병 해결사로 등장한 '세포치료제'
by김지완 기자
2021.09.28 07:30:00
기존 재조합 단백질 및 항체치료제 단점 보완
근본적인 질병 완치가 가능한 치료법으로 각광
면역항암제, 부작용 적고 완치율 높아 新패러다임
[이데일리 김지완 기자] 세포치료제는 1세대 재조합 단백질, 2세대 항체치료제를 이은 3세대 바이오 의약품으로 일찍부터 주목받아 왔습니다. 기존의 재조합 단백질 의약품은 체내에서 약효가 짧고 항체 의약품은 다양한 질환에서 활용되기 어렵다는 점이 한계로 지적받아 왔습니다. 반면 세포치료제는 이론적으론 질환의 근본적인 치료가 가능합니다.
면역세포치료제 전문기업 바이젠셀의 김태규 대표는 “화학물 치료가 한계에 부딪히면서 바이오 의약품 치료제가 개발되기 시작했다”면서 “항체 치료제가 좋은 효과를 내면서 현재 글로벌 블록버스터 약물로 자리 잡았다. 또 세포치료제는 새로운 형태의 난치병 치료법으로 각광받고 있다”고 진단했습니다. 그는 “세포치료는 수혈, 조혈모세포 이식 등을 통해 이미 많은 생명을 살린 이력이 있다”면서 “세포치료제는 시작 단계이지만 난치병 치료에 새로운 영역을 구축할 것”이라고 내다봤습니다.
세포치료제는 살아있는 세포를 치료에 이용합니다. 세포치료제에 쓰이는 세포의 종류는 줄기세포, 면역세포, 피부세포, 피부·연골 세포로 나눌 수 있습니다.
줄기세포에는 배아줄기세포, 역분화줄기세포, 성체줄기세포 등이 있고 파킨슨병 (Parkinson’s disease), 알츠하이머병(Alzheimer’s disease), 척수손상, 뇌졸중, 화상, 심장병, 당뇨병, 류마티스성 관절염 등의 질환을 치료할 수 있습니다.
면역세포는 T세포, 자연살해(NK)세포 등이 있고 백혈병, 림프종, 간암, 폐암, 전립선암, 자가면역질환 등을 치료합니다. 체세포는 피부세포와 연골세포가 있고 피부 화상, 흉터, 퇴행성 관절염 등을 치료할 수 있습니다.
오늘날 기증된 장기와 조직을 이식함으로써 여러 질병을 치료하고 있으나 이식될 장기는 항상 부족한 실정입니다. 이를 보완할 방법으로 줄기세포를 특수한 형태의 세포로 분화시켜 질병 치료에 사용하는 방법이 개발되고 있습니다.
정희진 홍익대 바이오화학공학과 교수는 ‘유전자·세포치료제 개발 현황 및 동향’을 통해 “세포 치료는 장기이식과 비교했을 때 5~10% 비용만으로 치료가 가능하고, 복수의 환자에게 이식이 가능하다”면서 “세포치료는 비침습적이기 때문에 간편한 방법으로 세포 이식이 가능하고 수술이 용이하다”고 설명했습니다. 정 교수는 이외에도 세포치료제가 △유전자 도입이 가능하고 △ 사망률을 낮추고(무병생존기간을 늘리고) △ 환자 자신의 세포를 자가 세포치료제로 개발 가능하다는 이점이 있다고 소개했습니다.
면역세포치료는 현재 암 치료에 이용되는 외과적 수술과 방사선치료, 항암화학치료 등과 더불어 ‘제4의 치료법’으로 주목받고 있습니다. 최근에는 기존의 화학항암제에서 면역항암제로 패러다임 전환(Paradigm shift)이 빠르게 전개되고 있습니다.
세대별 항암제를 살펴보면, 1세대 화학항암제는 암세포뿐 아니라 정상세포까지 공격해 부작용이 크고, 2세대 표적항암제는 암세포의 특정 단백질 등을 타깃하여 부작용은 덜하지만 적용 대상이 제한적이고 내성이 생길 수 있습니다. 암이 생기는 근본적인 원인은 체내 면역시스템이 적절하게 작동하지 않아서인데, 3세대 면역항암제는 암과 면역질환의 치료에서 혁신적인 효과를 보여주고 있습니다. 면역항암제는 부작용 측면에서도 기존 항암 요법 대비 우수한 것으로 평가되고 있습니다.
특히 ‘CAR-T’(키메라항원수용체) 세포치료제는 혈액암에서 암세포를 완전히 소멸시키며 완치 판정 가능성을 높이고 있습니다.
노바티스의 세계 최초 CAR-T 세포치료제 ‘킴리아’(Kymriah)는 소아청소년 재발·난치성 B 세포 급성 림프구성 백혈병 (ALL18)을 대상 임상시험에서 3개월 내 83%의 완전 관해율을 보였습니다. 완전 관해율(Complete Response)은 질병에 대한 모든 임상적 증거가 사라진 비율, 즉 완치 비율을 말합니다.
독일 카이트(Kite)사의 CAR-T 세포치료제 ‘예스카타’(Yescarta)는 재발·난치성 거대 B세포 림프종을 적응증으로 합니다. 2회 이상의 항암 치료에 실패한 재발·난치성 림프종 환자의 경우 기존 치료법으로 치료 시 6개월 후의 완전 관해율이 7%에 불과하지만, 예스카타 투여 시 51%의 완전 관해율을 보였습니다. 바이젠셀의 NK·T 세포 림프종 치료제 ‘VT-EBV-N’은 임상에서 5년 무재발 생존율이 90%로 나타났습니다. 종전 치료제의 생존율은 26%에 불과했습니다. 이 치료제는 지난 2019년 식품의약품안전처로부터 희귀의약품으로 지정받았습니다.