[신약개발 돋보기]오스코텍, 美희귀약 지정된 급성백혈병치료제는

by김지섭 기자
2018.12.01 02:00:00

지난 20일(현지시간) 미국 식품의약국(FDA)은 오스코텍이 개발 중인 급성백혈병치료제 ‘SKI-G-801’을 희귀의약품으로 지정했다. 희귀의약품에 지정되면 신약개발에서 세액공제, 7년 동안 제품 독점권 인정 등 혜택을 받는다.(자료=FDA)

[이데일리 김지섭 기자] 오스코텍이 개발하는 ‘SKI-G-801’은 세계적으로 약 80만명 환자가 있는 급성골수성백혈병(AML)을 치료하는 신약 후보물질입니다. 백혈병은 세균과 바이러스를 죽이는 정상 백혈구가 아니라 오합지졸인 ‘미성숙 백혈구’가 비정상적으로 늘어나면서 오히려 면역력을 떨구는 혈액암입니다.

임상소견과 경과 등에 따라 만성골수성백혈병(CML)과 급성골수성백혈병(AML)으로 구분합니다. 이중 AML 치료제의 전 세계 시장은 2015년 4억 5000만달러 규모로 연평균 17.32% 성장해 2020년이면 10억달러에 달할 전망입니다. 특히 고령의 AML 환자는 생존율이 높지 않아 새로운 신약의 필요성이 높아지고 있습니다. CML은 ‘글리벡’이라는 표적치료제가 등장한 이후 10년 이상 생존율이 80~90%에 달하는 상황입니다. 하지만 AML은 아직까지 제대로된 치료제가 없는 것으로 알려졌습니다.

◇표적항암제 SKI-G-801…‘계열 내 최고’ 기대

오스코텍의 ‘SKI-G-801’은 환자 암세포에서 비정상적으로 활성화한 암유발 단백질을 선택적으로 억제하는 표적항암제입니다. AML을 유발하는 대표적인 유전자인 ‘FLT3’ 돌연변이를 억제해 기존 약의 내성을 극복하고 치료 효과를 높이는 것입니다.

기존 항암제가 잘 듣지 않는 환자에게서는 비정상적으로 활성화한 FLT3 돌연변이가 확인되며, 이는 전체 AML 환자의 약 35%에서 나타납니다. 이 같은 FLT3 돌연변이를 억제하는 약은 노바티스의 ‘미도스타우린’(PKC-412)이 이미 출시를 했고, 일본 다케다의 ‘TAK-659’ 등이 임상을 진행하고 있습니다.

오스코텍이 가장 빠르지는 않지만 SKI-G-801은 동물실험에서 효과가 기존 제품보다 오래 유지하는 것으로 나타났습니다. AML 환자의 골수 샘플에서 경쟁약물보다 우수한 효능도 확인했습니다. ‘혁신신약’(퍼스트인클래스)은 아니지만 ‘계열 내 최고’(베스트인클래스)를 노릴 수 있는 위치에 있는 것입니다.



최근에는 이 같은 FLT3억제제만을 쓰는 것이 아니라 기존 항암제와 함께 사용하면 더 나은 효과가 있다는 연구가 보고되면서 향후 FLT3 억제제의 시장은 더욱 커질 전망입니다.

◇美 임상 1상 진행…FDA 희귀의약품 지정

오스코텍은 미국에서 SKI-G-801의 전임상(동물실험)을 마치고 지난해 12월부터 미국 내 5개 임상시험 기관에서 사람을 대상으로 한 임상 1상을 진행하고 있습니다. 또 보건복지부 지원 보건의료개발사업 임상 신약개발과제로도 선정돼 지원을 받고 있습니다.

특히 SKI-G-801은 최근 미국 식품의약국(FDA)으로부터 지난 20일(현지시간) 희귀의약품으로 지정을 받았습니다. FDA는 지난 1983년 제정한 ‘희귀의약품법’에 따라 희귀난치성 질병이나 생명을 위협하는 질병을 치료하는 약의 경우 희귀의약품으로 지정합니다. 희귀의약품으로 지정받으면 △7년간 독점권 인정 △개발비 세액공제 △품목허가 신청 시 수수료 면제 등의 혜택이 있습니다. 일반적인 신약(5년)보다 독점 기간이 길고 허가 과정에서 각종 경제적 혜택을 받을 수 있는 것입니다.

이번 희귀의약품 지정에 따라 SKI-G-801은 향후 상업화에도 속도를 낼 것으로 보입니다. 현재 진행 중인 임상과 더불어 글로벌 제약사들과 기술이전에 대한 협의도 진행 중입니다. 오스코텍이 개발한 표적항암제 ‘레이저티닙’은 유한양행을 통해 최근 12억5500만달러(약 1조4030억원) 규모의 성과를 내기도 했습니다.

김중호 오스코텍 전무는 “SKI-G-801이 약효를 확인하고 기술적으로 인정을 받았기 때문에 FDA로부터 희귀의약품 지정을 받은 것”이라며 “희귀의약품 지정에 따른 혜택이 기대된다”고 말했습니다.

오스코텍 CI(자료=오스코텍)