박셀바이오, ‘Vax-NK’ 상업화 박차...내년 조건부 허가 시도

by김지완 기자
2023.07.14 09:36:57

[이데일리 김지완 기자] 박셀바이오(323990)가 세포치료제 ‘Vax-NK’ 상업화에 박차를 가하고 있다. 박셀바이오는 내년 식품의약품안전처(식약처)에 Vax-NK를 조건부 품목허가를 신청할 계획이다.

Vax-NK 세포치료제를 생산중인 박셀바이오 연구원. (제공=박셀바이오)

10일 박셀바이오에 따르면, Vax-NK는 지난 4일 임상 2a상의 17번째 환자 등록이 마무리됐다. Vax-NK는 현재 전국 주요 병원 5곳서 임상 2a상을 진행하고 있다. 17번째 환자는 마지막 임상자로, VAX-NK의 임상 2a상은 오는 9월 마무리할 예정이다.

박셀바이오는 환자의 자연살해(NK) 세포를 이용한 자가유래 치료제(Vax-NK) 개발했다. 박셀바이오는 기존 치료에 반응을 보이지 않거나 재발한 간세포암 환자들을 대상으로 임상을 진행 중이다.

박셀바이오는 Vax-NK 2a상 결과를 토대로 조건부 품목허가에 나설 계획이다. 박셀바이오 관계자는 “내년 상반기면 임상 2a상 결과가 나올 예정”이라며 “이 데이터를 바탕으로 식약처와 조건부 허가를 논의해볼 예정”이라고 말했다. 이어 “식약처 논의 결과에 따라 후속 임상 역시 2b상을 건너뛰고 3상으로 바로 갈 수 있다”고 덧붙였다.

박셀바이오는 지난해 하반기 미국간학회(AASLD)에서 Vax-NK 임상 2a상 중간 결과를 발표했다. Vax-NK는 12명 중 4명에서 완전관해(CR), 4명에서 부분관해(PR)으로, 66.7%의 객관적 반응률(ORR)을 기록했다.

Vax-NK는 임상 1상에서 63.6%의 ORR를 기록했다. 특히, 전체생존(OS) 41.6개월, 무진행생존기간(PFS) 10.3개월을 각각 나타내며 시장에 큰 반향을 일으켰다. 소라페닙(넥사바)과 렌바티닙(렌비마)의 OS는 각각 12.3개월, 13.6개월에 불과했기 때문이다. 또, 이들 치료제의 PFS 역시 각각 3.7개월, 7.4개월에 그쳐, Vax-NK PFS와 비교 대상이 되지 못했다.

업계에선 Vax-NK의 높은 효능에 비해 턱없이 간세포암 치료제 숫자가 많지 않다는 점을 들어 조건부 허가 가능성을 높게 점치고 있다.

간암치료제는 바이엘의 ‘넥사바’는 2008년 국내에서 간세포암 치료제 적응증을 획득한 이후 10년간 간암시장을 독점했다. 에자이 렌비마는 2018년에 등장하며 넥사바 독점구조를 깼다. 현재는 기준으로도 면역항암제 티센트릭을 포함 간세포암 치료제는 3종에 그치고 있다.

조건부 허가 관건은 Vax-NK의 효능을 정량화하는 것이다. Vax-NK 임상은 ‘간동맥내 항암주입요법’(HAIC) 병용요법으로 진행돼, 순수한 Vax-NK 효능 판단이 어렵단 지적이 있어 왔다.

HAIC는 ‘5-에프유주’ 단독 또는 시스플라틴 등과 병합한 세포독성 항암제를 간동맥에 직접 주입해 간세포암에 고농도의 항암제를 직접 전달하는 방식을 말한다. Vax-NK는 기존의 HAIC 요법에 약물이 첨가된 방식이다. 의료계에선 고농도 항암제가 간동맥으로 직접 전달되기 때문에 치료 효능이 높을 수밖에 없단 지적이다. 이런 상황에서 Vax-NK의 효능을 명확히 가려내기 어렵다는 게 업계의 판단이다.



박셀바이오 관계자는 “HAIC 단독요법에 비교해 병용투여했을 때, ORR은 물론 PFS, OS 등에서 확연한 차이가 있다”면서 “내년 식약처 조건부 허가 서류 제출에 앞서 통계자료 보정을 통해 Vax-NK 효능을 명확히 하는 작업을 진행 중”이라고 밝혔다.

그는 이어 “Vax-NK와 여타 치료제는 치료 기전상 경쟁 관계가 아닌, 항암치료 효과를 상승시키는 협력 관계”라며 “Vax-NK가 인체 면역체계를 가급적 정상수준까지 회복시켜 인체 스스로 암을 제거하는 전략이다. 이를 통해 기존 화학 항암제가 가진 독성 문제와 내성 문제를 해결해 약 효능을 극대화하고 지속한다”고 강조했다.

조건부 허가 시 Vax-NK 치료제 가치는 크게 치솟을 것으로 보인다.

Vax-NK 비교 대상으로 GC셀의 이뮨셀엘씨가 거론된다. 이뮨셀엘씨는 NK세포가 일부 포함된 치료제이고, Vax-NK는 고순도 NK세포치료제다. 그 결과, 두 치료제를 직접 비교하기엔 무리가 따른다. 이뮨셀엘씨가 직접 치료제가 아닌 보조요법으로만 쓰이는 이유다. 그럼에도 이뮨셀엘씨는 1회 치료제 가격이 500만원에 달한다, 이뮨셀엘씨는 총 16회 투여로 1인당 치료비만 8000만원에 이른다. Vax-NK 가격은 최소한 이뮨셀엘씨보단 더 비쌀 것이라는 것이 중론이다.

국민건강보험공단 진료데이터에 따르면, 간암 진료인원은 지난 2021년 기준 8만 853명으로 나타났다. 이중, Vax-NK 치료 영역인 간세포암 진료 인원은 6만 4525명으로 79.8%를 차지했다. 이는 5년 전 5만 9040명보다 9.3% 증가한 수치다.

그는 “HAIC는 소라페닙·렌바티닙 투여 전 시술하는 경우가 많기때문에 Vax-NK 수요는 더 많을 수 있다”며 “여기에 HAIC는 시술을 해도 결국 단기 재발에 소라페닙·렌바티닙으로 투약으로 넘어가는 경우가 대부분”이라고 진단했다. 이어 “반면 Vax-NK+HAIC’ 병용투여는 PFS와 OS를 크게 늘려주기 때문에 시장성이 상당할 것”이라고 덧붙였다.

박셀바이오 관계자는 “Vax-NK 국내 품목허가를 통해 환자의 치료옵션을 늘려주는 게 1차 검증받는 게 목표”라며 “치료제 가치를 최대한 높인 다음, 기술수출·공동연구를 통한 해외 임상을 계획 중”이라고 밝혔다.