김성진 메드팩토 대표가 세계최초 혁신신약 확신하는 까닭[류성의 제약국부론]

by류성 기자
2023.05.15 09:15:21

[이데일리 류성 바이오플랫폼 센터장] 바이오벤처마다 세계 최초의 혁신 신약개발을 목표로 구슬 땀을 흘리고 있다. 혁신 신약개발의 꿈이 이뤄져 상용화해 성공하면 신약 하나로 매년 적게는 수조원에서 많게는 수십조원에 달하는 결실을 거둘수 있다. 하지만 글로벌 매출이 조단위에 달하는 블록버스터 신약은 하루 아침에 이뤄지지 않는다. 혁신 신약을 상용화까지 달성하려면 최소 수십년간 기초연구 경험을 쌓으면서, 신약개발 역량을 내재화시키는 고난의 과정을 견뎌내야 한다.

메드팩토는 K바이오 가운데 세계 최초의 혁신 신약을 개발할수 있는 역량을 갖춘 대표적인 바이오벤처로 업계로부터 특별한 주목을 받고 있다. 김성진 메드팩토(235980) 대표는 지난 35년간 바이오 암치료제, 비만치료제, 근골격질환 등 기초 연구를 해오면서 혁신신약 개발역량을 축적해온 세계적인 바이오 전문가로 손꼽힌다.

김대표는 “최소 수십년동안 한분야에서 연구를 집중하면서 노하우와 경험을 쌓아야 혁신 신약 개발 역량을 구축할수 있다”면서 “정부도 기초 연구에 대한 지속적이고 파격적인 지원을 해야 제약강국으로 갈수 있는 기틀을 다질수 있다”고 강조한다. 미국 국립암연구소 종신수석연구원 출신인 김대표는 이길여 가천대 총장이 백지수표를 건네며 가천대 암당뇨연구원 원장으로 영입하면서 2007년 귀국길에 올랐다. 김대표는 지난 2013년 메드팩토를 창업, 글로벌 블록버스터를 창조하는데 수십년간의 바이오 신약연구 경험과 노하우를 집중하고 있다. 다음은 김대표와 나눈 일문일답이다.

메드팩토는 수십년간의 바이오 신약연구 경험과 노하우를 기반으로 세계 최초, 신규 신약 표적(novel target)을 발굴할 수 있는 기술개발 역량을 보유하고 있다. 퍼스트 인 클래스(First- In- Class) 혁신 신약을 개발하고 있다. 현재 임상이 진행 중인 TGF-β 저해제인 백토서팁(Vactosertib)은 물론, 류머티스 관절염, 건성 관절염등 자가면역질환과 골다공증 등 뼈 질환에 치료 효과가 있는 신약 후보물질을 발굴, 개발하고 있다. 메드팩토는 후보물질 발굴부터 임상, 상용화까지 신약개발 프로세스를 통합적으로 경험한 전문가들을 보유하고 있다. 대학병원, 연구소 등 다양한 연구 네트워크도 확보하고 있어, 신약의 기술이전 및 글로벌 시장 진출을 반드시 이뤄낼수 있다고 확신한다.

김성진 메드팩토 대표. 메드팩토 제공

현재 회사가 중점을 두고 개발하고 있는 것은 글로벌 2b/3상을 앞두고 있는 전이성 대장암과 골육종(단독요법) 치료제다. 전이성 대장암 대상 키트루다(펨브롤리주맙)와 백토서팁 병용요법은 올 상반기 미국 식품의약국(FDA)에 상업화를 위한 임상, 임상 2b/3상에 대한 임상시험계획(IND)을 신청할 예정이다. 임상은 키트루다가 1차 치료제로 승인 받은 현미부수체불안정형(MSI-high형)을 제외한 전이성 대장암이 대상이다. 전이성 대장암 중 MSI-H형을 제외한 환자군이 전체의 약 86%를 차지한다. 관련 시장 규모는 약 70조원에 달한다.

특히 최근 1b/2a 임상 톱라인 데이터가 공개됐는데, 키트루다와 백토서팁 300㎎ 병용요법의 전체생존기간 존재값(mOS)이 17.3개월로, 기존 표준요법과 비교해 10개월 이상 높은 것으로 확인됐다. 이는 기존 표준 요법 외에 현재 진행중인 다른 임상 결과와 비교해도 월등한 수치다. 최근 발표된 론서프와 아바스틴 병용 요법의 전이성 대장암 환자의 OS는 약 10.8개월이다. 여기에 최근 전이성 대장암 환자 대상 키트루다-렌비마(렌바티닙) 병용요법 임상 3상이 중단되면서 백토서팁과 키트루다 병용요법에 대한 중요성이 높아지고 있다.



백토서팁에 이은 차기 파이프라인으로 뼈 질환 혁신 신약인 ‘MP2021’이 있다. MP2021은 류머티스 관절염, 건성 등 자가면역질환과 골다공증 등 뼈 질환 등을 타깃으로 한다. 류머티스 관절염 치료제인 휴미라의 경우 글로벌 매출이 27조원에 달할 정도로 시장이 크다. MP2021은 휴미라 등 다른 치료제와 달리 염증이나 파골세포의 성장인자를 억제하는 것이 아니라 뼈를 녹이는 다중 파골세포의 형성을 억제하는 신약 후보물질이다. 효능과 안전성은 동물실험에서 확인이 됐다. 현재 유럽에서 독성실험을 진행하고 있다. 현재 글로벌 제약사와 공동개발 및 기술이전을 논의하고 있다.

투자자들도 바이오 기업에 투자할 때 개발 물질의 시장잠재력과 시장내 경쟁상황, 그리고 글로벌 제약사들이 관심을 갖는 분야인지 살펴볼 필요가 있다. 여기에 내부에서 물질을 만들 수 있는 역량을 갖췄는지 또는 특화된 기술력이 있는지도 확인해야 한다. 그런 관점에서 메드팩토는 퍼스트 인 클래스 신약을 만드는 회사다. 지난 1월 JP모건 헬스케어 컨퍼런스와 바이오 유럽 스프링에 직접 방문해 많은 글로벌 제약사들과 미팅을 가졌는데, 그들이 주목하는 것은 혁신적인 신약 후보물질이었다.

백토서팁의 성공 가능성도 강조하고 싶다. 백토서팁은 10여개의 임상을 통해 다양한 암종에서 적용될 수 있다는 것을 확인했다. 지난해 시장에 조기 진출할 수 있는 적응증에 초점을 맞추는 전략으로 전환했다. 그 결과 상용화를 위한 글로벌 임상(전이성 대장암 대상 키트루다-백토서팁 병용요법)을 목전에 두고 있다. 임상이 순조롭게 진행된다면 국내 기업이 개발한 혁신 신약이 미국 FDA 허가를 받고, 글로벌 시장에 진출하는 사례가 될 것이다. 아울러 탄탄한 파이프라인을 갖추고 있다는 점도 강점이다. 단 한가지 물질만 가진 바이오기업은 리스크가 크다. 차기, 차차기 파이프라인 갖춘 바이오기업은 지속적인 성장을 할수 있다. 메드팩토는 백토서팁 외에 뼈 질환 치료제 등 탄탄한 파이프라인을 가지고 있다.

바이오산업 특성상 신약이 상용화되기 전까지 매출이 발생하지 않기 때문에 투자 유치 등 재정적인 지원 없이는 기업 경영이 쉽지 않은 게 사실이다. 투자 빙하기에 직면한 현재 상황은 많은 바이오기업들이 생존의 기로에 서있다. 결국 기술력, 특히 혁신 신약을 개발할 수 있는 역량을 갖추고 탄탄한 파이프라인을 구축한 바이오 기업이 살아남을 것이다. 장기간 임상이 진행되는 만큼 주요한 성과를 학회 등에서 발표, 시장에서 신뢰를 이어가는 것이 중요하다.

△1987~2007 미국 국립암연구소 종신수석연구원 △2002 호암상 의학상 수상 △2007~2010 가천대 이길여 암당뇨연구원 원장 △2010~2016 차 의과대 암연구소 연구소장·연구원장 △2018~2018 대한암예방학회 회장 △2010~현재 일본 쓰꾸바 대학 초빙교수 △2016~현재 서울대 정밀의학연구센터장 △2016~ 현재 메드팩토 대표