큐라클, 임상 성공에 겹경사..."상업화 8부 능선 넘고, 무더기 2상 진입"

by김지완 기자
2022.07.13 07:40:17

[이데일리 김지완 기자] 큐라클(365270)이 CU06 임상 1상에서 최대 용량 투여에도 무독성이 확인되면서 겹경사를 맞았다.

CU06 상업화에 있어 가장 중요한 관문으로 여겨지던 안전성 문제가 해결됐기 때문이다. 아울러 이번 CU06 임상 1상 성공으로 CU101~CU106 등 6개의 파이프라인도 임상 2상 진입요건을 갖추게 됐다. CU06과 CU101~CU106은 같은 물질이기 때문이다.

유재현 큐라클 대표이사. (사진=김지완 기자)

큐라클은 지난달 27일 당뇨 황반부종·습성 황반변성 치료제 CU06이 임상 1상 용량 증량 임상(dose escalation)에서 최대 용량투여에도 독성이 나타나지 않았다고 밝혔다.

큐라클은 지난해 2월 미국 식품의약국(FDA)로부터 CU06에 대해 80명의 환자를 대상으로 1상 임상시험계획(IND)을 승인받았다. 이후 같은 해 7월 최초 환자 등록을 시작해 지난 3월 마지막 피험자에 약물 투여를 끝냈다. 이 임상에서 큐라클은 미국 성인을 대상으로 CU06을 100mg, 300mg, 600mg, 900mg, 1200mg 순으로 투여량을 늘리며 안전성을 평가했다.

앞서 큐라클은 지난해 10월 프랑스 제약업체 ‘떼아’(Thea)와 CU06에 대해 1억6350만달러(1907억원) 규모의 기술이전 계약을 체결했다. 이 계약은 아시아 시장을 제외한 글로벌 판권 계약으로, 선급금 600만달러(78억원)에 8% 로열티가 주요 조건이다.

큐라클은 이번 임상 성공으로 CU06 상업화가 더욱 가까워졌다고 평가했다.

유재현 큐라클 대표는 “CU06은 기존 치료제보다 효능이 떨어지더라도, 투약 편의성으로 안전성만 확인된다면 상업화가 되는 약”이라고 강조했다. 그는 이어 “CU06이 이번 임상 성공으로 상업화에 가장 중요한 관문을 통과한 것”이라며 “임상 결과에 매우 고무돼 있다”고 힘줘 말했다.

CU06은 알약(경구제)으로 개발 중이다. 기존 황반변성 치료제가 안구에 주삿바늘을 찔러 투약하는 주사제인 것과 큰 차이다.



여기에 기존 치료제들이 기존 치료제는 VEGF, Ang-2 등 1~2개 인자만을 타깃으로 하지만 CU06은 혈관 누수를 막아 혈관내피장애를 일으키는 VEGF, Ang-2, TNF-α, IP-10, IL-8, IL-6, IL-10, MCP-1, IL-1Gβ 등의 인자 대부분을 막는다. 큐라클이 CU06에 대해 단독요법은 물론, 병용요법으로도 효용 가치가 높은 이유다.

CU06은 비글견을 대상으로 한 동물실험에서 신생혈관 생성이 48% 감소하며 황반부종이 개선됐다. 이 수치는 아일리아의 신생혈관 감소율 35%를 크게 웃돈다. 아일리아는 독일 바이엘사가 개발한 황반변성 치료제로 연 매출액만 9조원에 달한다.

이번 CU06 임상 성공으로 큐라클은 무더기 임상 2상 진입을 예고했다. CU101~CU106 등 6개 파이프라인은 CU06과 같은 물질이기 때문이다. 큐라클은 심근경색(CU101), 급성폐질환(CU102), 뇌졸중(CU103), 궤양성 대장염(CU104), 유전성 혈관부종(CU105), 면역항암제 병용요법(CU106) 등을 적응증으로 치료제를 개발 중이다.

큐라클 파이프라인. (제공=큐라클)

유 대표는 “약을 개발하는 입장에선 7번이나 해야 하는 임상 1상을 1번으로 ‘퉁친’ 셈”이라며 “개발시간과 비용 절약 의미도 크지만, 사실 각각의 후보물질이 임상 1상을 한다고 해도 성공을 장담할 수 없다. 그런면에서 CU06의 임상 1상 성공 의미는 상당하다”고 진단했다.

이번 임상 성공으로 파이프라인 기술수출 시계는 한층 빨라졌고, 기업 가치는 대폭 상향됐다.

그는 “당장 CU101~106은 당장 임상 2상 또는 2a상으로 갈 수 있는 여건이 마련됐다”면서 “6개 치료제 후보물질이 동물실험 또는 임상 1상에 있는 것보단 2a상에 있다면 가치평가 측면에서 유리하다”고 말했다. 이어 “파이프라인들의 연구개발 진척으로 기술수출 논의도 늘어날 것”이라고 덧붙였다.

큐라클은 CU101~106 가운데 연구개발이 가장 많이 진척된 후보물질 2개를 선정해 빠르면 연내 2a상 IND를 신청할 계획이다.

유 대표는 “그동안 CU101~CU106 파이프라인은 연세대 세브란스병원과 협업을 비롯, 연구개발을 지속해왔다”면서 “이들 파이프라인은 모두 혁신치료제(First in Class)로 개발되고 있어 상업화 가능성이 높다는 것이 내부 평가”라고 말했다. 이어 “이번 임상 성공으로 안전성 우려를 떨치고 맘껏 연구개발을 할 수 있게 됐다”면서 “시장성과 경쟁력을 가진 후보물질을 우선 개발해 또 다른 기술수출(라이선스 아웃) 소식을 전하겠다”고 덧붙였다.