메지온 유데나필 "큰 변화 가져올것", 임상의 '잭 라이칙' 박사와 일문일답

by김지완 기자
2023.10.27 09:05:30

[이데일리 김지완 기자] ‘필라델피아소아병원’(Children Hospital Of Philadelphia)의 잭 라이칙(Jack Rychic) 박사가 투자자들이 궁금해하는 메지온(140410) 유데나필에 대해 답한 내용을 정리했다.

잭 라이칙(Jack Rychic) 필라델피아소아병원 박사가 지난 17일 서울대에서 유데나필 폰탄 치료제에 대해 강연하고 있다. (제공=메지온)

-유데나필의의 내약성(약물을 복용하는 데 저항력이나 민감하지 않음)이 매우 좋다. 많은 환자들이 기분이 좋아지고 더 많은 에너지를 느낀다고 주장하지만 일부에서는 위약 효과가 있을 수 있거나 실제 효과가 조금 과장될 수도 있다. 두 가지 사소한 이슈는 남성의 지속발기(대개 아주 사소하고 드물기는 하지만) 혹은 여성의 경우 안면 홍조·편두통이 있다. 하지만, 내약성 문제로 인해 유데나필 복용을 중단할 필요가 없다.

-심방·폐동맥 폰탄 수술에서 새로운 인공터널 또는 심장외도관으로의 수술방식 진화로 보다 효율적인 순환이 이뤄졌다. 하지만, 폰탄 회로의 유형과 상관없이 폐심실이 없다는 근본적인 문제가 존재한다. 모든 단심실 환자는 의무적으로 혈액을 신체에 전달해야 하는 펌프가 하나뿐이다.

반면 혈액은 수동적으로 폐로 흐를 수 있다. 심실 펌프가 없기 때문에 혈액은 수동적으로 폐순환으로 흘러 들어간다. 혈액은 체심실로 들어가기 전에 폐혈관을 통해 흘러야 한다. 폐혈관 저항으로 인한 하류 임피던스(저항)는 심지어 작은 정도라도 전체 회로를 통한 흐름을 제한해 정맥압 상승, 정맥 및 말단 장기 울혈 및 체심실 혈액충전 감소를 초래할 수 있다. 폐혈관 저항을 최대 및 최적으로 낮출 수 있는 약물은 폰탄 수술 유형에 관계없이 크게 유익한 효과를 가질 수 있다.

-정맥압과 울혈을 낮추면 장기 기능에 긍정적인 영향을 미친다. 정맥성 고혈압의 생리적 현상이 완전히 제거되지는 않지만, 유데나필을 사용하는 동안 이론적으로 감소한다. 결국, 약물을 지속해서 사용하면 시간이 지남에 따라 상당한 영향을 미칠 수 있다.

폰탄 순환이 있는 집단에서 ‘PDE-5 억제제’(비아그라, 시알리스처럼 혈관 이완 시켜 혈류 흐름을 개선하는 물질)의 만성적 사용이 미치는 영향은 아직 연구되지 않았다. 일단 승인되면, 폰탄 관련 간섬유증 및 기타 무증상 만성 질환에 대한 약물의 영향을 조사하는 임상 연구가 큰 관심을 끌 것이다.

-수동 정맥 순방향 흐름에 대한 임피던스는 하류 폐혈관 확장이 있을 때 감소한다. 이로 인해, 정맥압·울혈이 감소하거나 정맥압이 유지되지만 순방향 흐름이 증가하게 된다. 둘 중 어느 결과이든지 생리학을 개선하는 데 바람직하고 유익하다.

-약동학 연구에서는 현재 권장 복용량에서 좋은 수준을 보여주고 있다. 하지만 향후 연구에서는 더 높은 복용량을 고려하거나 ‘알도스테론 억제제’(알데스테론 호르몬 억제를 통해 나트룸·물 재흡수를 줄이고 칼륨 손실을 감소시켜 심장과 혈관 부담을 줄여준다)와 같은 다른 유익한 제제와 유데나필을 같이 복용하면 효과가 강화될 수 있다.



-단기(6개월) 운동능력 향상이라는 1차 평가지수에서는 상대적으로 운동 시작 능력이 낮은 사람이 가장 큰 혜택을 받는 것으로 나타났다. 하지만 내 생각엔 펌프가 없을 때 순방향 임피던스를 줄이는 것이 모두에게 효과적일 것이다. 다양한 장기 평가지수에 대한 유데나필의 영향을 연구하면 이 질문에 확실히 답할 수 있지만, 궁극적으로 다방면에서 혜택을 얻을 수 있을 것으로 보는 것이 논리적이다.

-폰탄 순환이라는 정점에 이르기까지 단계적인 재건 전략은 약 30~40년 동안 시행돼 왔기 때문에 예상되는 전체 ‘수명을 알 수는 없다. 물론, 40대 이상 환자도 있지만 이들은 1980년대 수술이 본격화되고 대중화되면서 개인별 관리를 받은 개인들이다. 그리고 체계적인 활용이 시작된 지 약 30년이 넘었다.

하지만 최근 보험통계 연구에서는 최소한의 어려움을 갖고 위험도가 낮은 범주에 속하는 젊은 성인의 경우 60대까지 생존할 것으로 예상할 수 있다고 예측했다. 실제 데이터가 없기 때문에 정확한 것은 시간이 말해 줄 것이다. 그동안 커뮤니티에서는 가능한 한 많은 개인이 지표에 도달할 수 있도록 최선을 다해야 한다. 결국, 약리학적 지원이 이 목표 달성에 도움이 될 것이다.

-현재 폰탄 순환 환자에게 특별히 승인된 약물은 없다. 유데나필은 최초로 폰탄 환자를 타깃으로 한 특정 약물이 될 것이다. 생리학적 영향 외에도 단심실 커뮤니티(환자와 의료 서비스 제공자 모두)는 폰탄 순환으로 인해 발생하는 일부 유해한 현상을 완화하기 위해 적용할 수 있는 약물을 간절히 원하고 있다.

-유데나필 임상적 성공에 대해 매우 확신하며, 이것이 단심실 및 폰탄 순환계를 가진 세계 많은 환자들에게 도움이 될 것이다. 또 운동 능력의 향상을 넘어 수많은 임상적 혜택을 기대한다. 이러한 이점은 아마도 일부에서는 운동의 향상을 능가할 것이다.

-유데나필의 여러 잠재적인 혜택이 발견될 것으로 예상하고 있다. 유데나필은 확고한 폰탄 치료법이다. 또 ‘알도스테론 억제제’를 포함하거나 아니면 심지어 ‘나트륨-포도당 공동수송체-2 억제제’(SGLT2 억제제, 소변을 통해 혈중 포도당 수치를 감소시키는 약물로 혈압 감소 등의 부가적 효과가 있음)와 결합해 ‘최적화 칵테일’로 다른 약물과 함께 투여할 가능성이 있다고 생각한다.

-단심실의 선천성 심장병을 갖고 태어나 폰탄 순환계를 갖고 있는 환자들의 미래에 대해 희망과 낙관이 있다고 굳게 믿고 있다. 이제는 혼자 생존을 추구하는 시대에서 벗어나고 있고 이러한 특정 환자들의 삶의 질과 생존 기간을 개선해 평생 건강을 증진시키고자 한다. 유데나필과 같은 약물 복용을 시작하고 어릴 때부터 운동에 신경 쓰면 전체적인 결과에 큰 변화를 가져올 수 있다. 아울러 앞으로 더 많은 흥미로운 발견이 나올 것이다.