[美특징주]로켓 파머슈티컬스, 희귀질환 치료제 FDA 승인…주가 14%↑

[이데일리 최효은 기자] 로켓 파머슈티컬스(RCKT)는 27일(현지 시간) 미국 식품의약국(FDA) 승인 소식에 프리마켓에서 두 자릿수의 상승률을 기록하고 있다.

로이터통신은 FDA가 로켓 파머슈티컬스의 희귀 소아 면역질환 치료제인 ‘크레슬라디’를 승인했다고 보도했다. 이는 해당 질환에 승인된 첫 번째 치료제이기도 하다.

이 치료제는 중증 백혈구 부착 ‘결핍증-1형’을 대상으로 하며, 환자의 혈액 줄기세포를 채취해 유전자를 교정한 뒤 재주입하는 1회성 유전자 치료 방식이다.

기존에는 승인된 치료제가 없었으며, 치료받지 않을 경우 환자의 약 75%가 2세 이전 사망하는 것으로 알려져 있다.

FDA는 면역세포 기능 개선을 근거로 신속 승인을 부여했다.

시장에서는 이번 승인이 로켓의 유전자 치료 플랫폼 전반의 리스크를 낮추는 계기가 될 것으로 평가하고 있다. 다만 치료제의 상업적 규모는 제한적일 전망이다.

한편, 로켓 파머슈티컬스의 주가는 현지 시간 오전 7시 55분 기준 14.29% 상승해 5.36달러에 거래되고 있다.