카티스템 日3상 ‘더블 유효성’ 입증…메디포스트, 美 상업화 기대 UP

[이데일리 나은경 기자] 메디포스트(078160)의 무릎 골관절염 치료제 ‘카티스템’이 일본 임상 3상에서 주요 유효성 지표를 모두 충족하며 일본 시장 진출에 청신호를 켰다. 통증·기능 개선뿐 아니라 연골 재생 효과까지 통계적으로 입증하면서, 구조적 개선 효과를 동반한 퇴행성관절염 치료제(DMOAD) 가능성에도 힘이 실리고 있다.

13일 메디포스트는 서울 종로구 포시즌스호텔에서 기자간담회를 열고 카티스템 일본 임상 3상 결과를 공개했다. 회사 측은 1차 평가지표인 통증·기능성 평가(WOMAC)과 연골 손상 등급(ICRS) 모두에서 활성대조군 대비 통계적 유의성을 확보했다고 밝혔다.

오원일 메디포스트 대표이사가 13일 서울 종로구 포시즌스 호텔에서 열린 카티스템 일본 임상 3상 결과발표회에서 인사말을 하고 있다. (사진=이데일리 나은경 기자)

“P값 0.0001 미만…연골 재생까지 확인”

이번 임상은 일본 내 13개 병원에서 총 130명을 대상으로 진행된 무작위배정 방식의 3상 시험이다. 카티스템 투여군과 히알루론산(HA) 주사 투여군을 1대1로 배정해 52주간 유효성과 안전성을 비교했다.

메디포스트에 따르면 1차 평가지표인 WOMAC 점수 변화에서는 p값 0.0001 미만, 연골 손상 개선 여부를 평가한 무릎연골결손 분류체계(ICRS Grade) 기준 지표에서는 p값 0.0002를 기록했다. 모두 통상적인 통계적 유의성 기준인 0.05를 크게 밑도는 수치다.

이승진 메디포스트 글로벌사업본부장은 “임상 결과로 관찰된 차이가 단순 우연으로 발생했을 확률이 0.01% 미만이라는 의미”라며 “매우 강한 수준의 통계적 유효성을 확보했다”고 설명했다.

특히 이번 임상은 환자 자가평가 기반 지표인 WOMAC뿐 아니라, 관절경 카메라를 통해 실제 연골 재생 여부를 확인하는 ICRS 지표를 함께 1차 평가변수로 설정한 점이 특징이다. 미국이나 유럽에서는 관절경 기반 평가가 현실적으로 쉽지 않은 만큼, 일본 임상 데이터의 활용 가치가 크다는 게 회사 측 설명이다.

실제 회사가 공개한 관절경 사진과 영상에서는 연골이 거의 소실됐던 부위가 1년 뒤 재생된 모습이 확인됐다. 메디포스트는 “단순 통증 완화를 넘어 구조적 개선 효과까지 입증했다는 점에서 의미가 있다”고 강조했다.

2차 평가지표에서도 통증(VAS), 기능성(IKDC·KOOS), WOMAC 세부항목(통증·기능성·경직도) 모두에서 통계적 유의성이 확인됐다. 안전성 측면에서도 중대한 이상반응(SAE)은 모두 약물과 인과관계가 없는 것으로 나타났다.

이승진 메디포스트 글로벌사업본부장이 13일 서울 종로구 포시즌스 호텔에서 열린 카티스템 일본 임상 3상 결과발표회에서 기자들의 질문에 답변하고 있다. (사진=이데일리 나은경 기자)

“美3상도 청신호”…日 허가·약가 협상 본격화

메디포스트는 이번 일본 임상 결과를 미국 진출 전략에도 적극 활용할 계획이다. 현재 카티스템은 지난 2월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 3상 임상시험계획(IND)을 승인받아 환자 등록을 진행 중이며, 오는 6월 초 첫 환자 투약이 예정돼 있다.

특히 일본 임상에서 유의성을 확보한 WOMAC의 세부지표(통증, 신체기능, 경직도)와 통증평가지수(VAS)는 미국 임상 3상의 핵심 1차 평가지표이기도 하다.

이 본부장은 “최근 FDA는 다른 국가의 임상 데이터와 실제 임상현장 데이터(RWE) 활용 범위를 확대하는 방향으로 움직이고 있다”며 “일본 3상 데이터와 한국에서 축적한 장기 추적 데이터를 활용해 미국 허가 전략도 보다 공격적으로 가져갈 계획”이라고 말했다.

메디포스트는 올해 하반기 일본 의약품의료기기종합기구(PMDA)에 품목허가를 신청하고, 2027년 내 허가 획득을 목표로 하고 있다. 이후 일본 후생노동성과 약가 협상을 거쳐 보험급여 등재 절차에 돌입할 예정이다.

메디포스트는 이미 지난해 12월 일본 테이코쿠제약과 카티스템 독점 판매 계약을 체결했다. 계약 규모는 선급금 800만 달러(약 119억원)를 포함해 총 1800만 달러(약 268억원) 수준이다.

오원일 메디포스트 대표는 “일본에서 시장점유율 상위권 의료기기 업체와 인공관절 회사 등 여러 기업이 카티스템 판권에 관심을 보였지만, 테이코쿠제약이 사업 전략과 계약 조건 측면에서 가장 적합한 제안을 했다”며 계약 배경을 설명했다.

메디포스트는 일본 현지 생산 체계 구축도 병행하고 있다. 현재 한국에서 원료의약품(DS)을 생산한 뒤 일본 현지 파트너사를 통해 완제 생산 및 출하를 진행하는 방식으로 공급 체계를 준비 중이다.

이 본부장은 “카티스템은 단순 증상 완화가 아니라 연골 재생 가능성을 입증한 재생의료 제품”이라며 “이번 일본 3상 결과는 글로벌 시장 진출의 중요한 전환점이 될 것”이라고 말했다.