파미셀, 간경변 줄기세포치료제 ‘조건부허가’ 부결

[이데일리 김지섭 기자] 파미셀(005690)이 개발하고 있는 알코올성 간경변 치료제 ‘셀그램-엘씨’(C(Cellgram-LC)가 조건부허가 문턱을 넘지 못했다.

1일 식품의약품안전처에 따르면 파미셀의 셀그램-엘씨는 지난달 29일 정부과천청사에서 열린 중앙약사심의위원회에서 조건부허가를 부결했다.

조건부 품목허가 제도는 2상 임상 자료로 우선 허가를 승인하고, 판매 후 3상 임상 자료를 제출하도록 조건을 다는 것이다. 식약처는 지난 2016년 ‘생물학적제제 등의 품목허가·심사 규정’을 개정해 안전성 및 치료효과를 확인한 세포치료제에 대해 조건부 허가가 가능하도록 했다.

파미셀은 지난 2017년 12월 식약처에 셀그램-엘씨의 조건부 허가를 신청했으며, 줄기세포치료제 중 첫 번째 조건부 허가 가능성이 있어 주목을 받았다.

그러나 지난달 진행한 심의에 따르면 중앙약심 위원들은 임상시험이 조건부허가에 적합하지 않았다는 것에 동의하며 만장일치로 부결했다. 알코올성 간경변 환자의 1차 평가변수로 6개월 시점의 조직형태학적 개선은 적절하지 않았다는 평가다. 또 평가변수가 적절하지 않아 임상시험결과 또한 타당하지 않다는 결론을 냈다.

합법화된 세포치료제를 허가하려면 과학적 근거를 놓고 엄격한 자료를 제공해야 하며, 환자가 체감할 수 있는 간 기능 개선을 평가변수 안에 넣을 필요가 있다는 의견도 나왔다.

한편 파미셀은 2013년부터 2015년까지 원주세브란스기독병원 외 11개 기관에서 총 72명의 알코올성 간경변증 환자를 대상으로 셀그램-엘씨의 임상 2상을 진행했다. 2016년 헤파톨로지에 게재한 셀그램-엘씨의 연구자료에 따르면 대조군 대비 자가골수유래 중간엽줄기세포를 투여한 알코올병 간경변증 환자군에서 간섬유화의 조직학적 호전이 나타난 바 있다.

파미셀 CI(자료=파미셀)