큐롬바이오, ‘희귀 안질환’ 혁신신약 특허 등록...‘진입 장벽 구축 박차’

[이데일리 유진희 기자] 희귀·난치성 질환 치료제 전문기업 큐롬바이오사이언스가 유전성 희귀 안과 질환 치료를 위한 혁신 신약 개발에 속도를 내며 글로벌 시장 진출의 발판을 마련했다.

큐롬바이오사이언스는 신약 후보물질 ‘CR3053’에 대한 세 번째 국내 물질특허 등록을 완료했다고 28일 밝혔다.

(사진=큐롬바이오사이언스)

이번 특허의 핵심은 세포 내 ‘에너지 발전소’ 역할을 하는 미토콘드리아의 기능을 정상화하는 기술이다. 고장 난 미토콘드리아가 다시 에너지를 생성할 수 있도록 돕는 원천 기술로, 회사 측은 이번 특허를 통해 독자적인 지적재산권(IP) 경쟁력을 공고히 하게 됐다.

큐롬바이오사이언스는 지난해 7월 해당 기술의 국제 특허를 출원한 바 있으며, 이를 기반으로 현재 미국과 유럽 등 글로벌 주요 국가에서의 특허 확보 절차를 밟고 있다.

특히 특허 물질인 CR3053은 지난 21일 미국 식품의약국(FDA)으로부터 ‘레버씨 시신경 위축증’(LHON) 치료를 위한 희귀의약품으로 지정되며 기술력을 인정받았다. LHON은 미토콘드리아 DNA 돌연변이로 인해 시력이 급격히 저하되어 실명에 이르는 희귀 질환으로, 현재 세계적으로 뚜렷한 치료제가 없는 실정이다.

큐롬바이오사이언스가 경구용으로 개발 중인 CR3053은 일시적인 에너지 보충이 아닌, 세포 스스로의 에너지 생성 능력을 복구시키는 근본적인 치료 기전을 가진다. 실제 동물 효력 시험 결과, 현재 유럽 등에서 제한적으로 사용되는 기존 치료제(이데베논)보다 우수한 효과를 확인했다. 올해 하반기 중 임상시험 진입을 위한 비임상 독성실험에 착수할 계획이다.

적용 범위 확장성도 기대된다. CR3053은 고령화 시대 대표적 망막 질환인 ‘건성 황반변성’(dry AMD) 동물 실험에서도 유의미한 치료 효과를 나타냈다. 큐롬바이오사이언스는 희귀질환 시장을 넘어 대규모 환자군을 보유한 퇴행성 안과 질환 시장으로 파이프라인을 확대한다는 전략이다.

윤주석 큐롬바이오사이언스 대표는 “이번 특허 등록은 자사의 세포 에너지 회복 기술이 세계적인 수준임을 입증하는 성과”라며 “희귀 안질환에서의 성과를 바탕으로 황반변성 등 시장성이 큰 질환까지 영역을 넓혀 글로벌 혁신 신약 기업으로 도약하겠다”고 강조했다.

한편 큐롬바이오사이언스는 희귀 간질환(원발성 경화성 담관염) 치료제 분야에서도 성과를 내고 있다. 해당 치료제는 최근 임상 2상에서 긍정적인 결과를 얻었으며, FDA 패스트트랙 및 유럽 의약품청(EMA) 희귀의약품 지정을 바탕으로 글로벌 후속 임상에 박차를 가하고 있다.