셀리버리, 찰스리버와 난치성 희귀유전질환 핵산치료제 공동개발

[이데일리 김유림 기자] 셀리버리(268600)는 글로벌 위탁연구생산기관인 찰스리버와 불치성, 난치성 희귀유전질환 핵산치료제 개발을 위해 핵산기반 유전자간섭 안티센스 올리고핵산 공동개발 계약을 체결했다고 24일 밝혔다.

희귀유전질환 펠리제우스-메르츠바하병으로 인해 신경세포 발달이 저해되어 걸을 수 없게된 환자. [사진=셀리버리]

계약의 규모는 총 60억원이며 불치성, 난치성 희귀유전질환을 유발하는 유전자를 표적할 수 있는 안티센스 올리고핵산을 디자인 및 스크리닝 하고 효력을 검증, 셀리버리에 제공하는 내용을 포함한다.

셀리버리 신사업 개발책임자는 “현재 치료제가 존재하지 않는 20종의 불치성, 난치성 희귀유전질환에 대한 신약후보물질 도출이 계약의 핵심”이라며 “신물질을 세포·조직투과성 치료제로써 비임상, 임상개발 희귀질환 치료신약으로써 사업화 시킬 것”이라고 설명했다.

셀리버리는 타깃질병 선정조건을 단일 유전자에 의해 발병, 현존하는 치료제가 없고, 효력시험용 동물모델이 존재하는 3가지로 한정, 20종의 뇌질환, 신경질환, 대사질환, 면역질환, 지체장애질환을 선정했다.

조대웅 셀리버리 대표는 “지난 수년간 글로벌 대형 제약사들과의 공동개발로 충분한 신약개발 경험과 노하우를 확보한 만큼, 파이프라인의 다양화하겠다”며 “글로벌 제약사들의 관심사인 불·난치성 희귀유전질환 핵산치료제 분야에 새로운 개념의 신약 파라다임을 제시하고 사업화할 수 있을 것”이라고 말했다.