큐롬바이오사이언스, '희귀 안질환' 신약 후보물질 국내 특허 등록

[이데일리 권오석 기자] 큐롬바이오사이언스가 레버씨 시신경 위축증(LHON) 치료제 후보물질에 대해 국내 물질특허를 추가로 확보하며 미토콘드리아 타깃 신약 파이프라인 경쟁력을 강화하고 있다.

(사진=큐롬바이오사이언스)

큐롬바이오사이언스는 유전성 희귀 안과 질환 치료를 위한 신약 후보물질 ‘CR3053’에 대해 세 번째 국내 물질특허를 등록했다고 28일 밝혔다. 이번 특허는 세포 내 에너지 생산을 담당하는 미토콘드리아 기능을 회복시키고 에너지 대사를 촉진하는 저분자 화합물에 관한 것으로, 회사는 “혁신 신약 기술에 대한 권리 보호와 경쟁력 제고에 의미가 있다”고 설명했다.

회사는 지난해 7월 해당 기술에 대한 국제특허(PCT)를 출원한 데 이어 미국·유럽 등 주요 국가로 권리 확보 범위를 확대하고 있다. 글로벌 시장 진출을 염두에 두고 핵심 지적재산권(IP) 포트폴리오를 강화한다는 전략이다.

CR3053는 지난 21일 미국 식품의약국(FDA)으로부터 레버씨 시신경 위축증(LHON) 치료를 위한 희귀의약품(오픈 드러그)으로 지정된 후보물질이다. LHON은 미토콘드리아 DNA 돌연변이로 인한 에너지 생성 장애로 시력이 급격히 저하되고 실명에 이를 수 있는 희귀 안과 질환으로, 현재까지 승인된 표준 치료제가 없는 미충족 수요 영역으로 꼽힌다.

큐롬바이오사이언스는 CR3053를 경구용 치료제로 개발 중이다. 회사 측은 “단순히 부족한 에너지를 보충하는 수준을 넘어, 세포 스스로 에너지를 생성할 수 있도록 미토콘드리아 기능을 근본적으로 회복시키는 메커니즘이 특징”이라고 밝혔다. 동물 효력시험에서는 현재 유럽 일부에서 사용 중인 기존 LHON 치료제 이데베논(idebenone) 대비 우수한 효과를 확인했으며, 사람 대상 임상에 앞선 비임상 독성시험을 올해 하반기 착수할 계획이다.

CR3053는 노화성 안과 질환인 건성 황반변성(dry AMD) 동물 모델에서도 유의미한 효과를 보였다. 회사는 고령화와 함께 환자 수가 늘고 있는 황반변성까지 적응증을 확대해 희귀질환을 넘어 보다 큰 시장을 겨냥한다는 방침이다.

윤주석 큐롬바이오사이언스 대표는 “이번 특허 등록은 세포 에너지 회복 기술이 글로벌 수준의 경쟁력을 갖추고 있음을 보여주는 성과”라며 “LHON을 비롯한 희귀 안과 질환에서 임상적 성공을 확보하고, 황반변성 등 대규모 환자군 질환으로 적응증을 넓혀 글로벌 혁신신약 기업으로 도약하겠다”고 말했다.