김 총리는 최근 희귀질환 환자 및 가족들과의 만남에서 신약 허가와 보험 급여 등 다양한 정책 수단을 통해 희귀질환 환자들이 보다 원활하게 치료를 받을 수 있도록 관계 부처와 논의하겠다는 입장을 밝혔다. 적시 치료가 중요한 희귀질환 특성상, 치료제 개발과 허가 과정 전반에 속도가 붙을 수 있을지 이목이 쏠린다.
6일 식품의약품안전처의 의약품통합정보시스템 ‘의약품안전나라’에 따르면 현재 개발 단계의 희귀의약품으로 약 74개 품목이 지정돼 있다.
질환별로 보면 젬백스(082270)는 진행성 핵상마비 치료제를, 메디포스트(078160)는 미숙아 기관지이형성증 치료제를 개발 중이다. 이엔셀(456070)은 듀센근디스트로피 치료제를, 녹십자(006280)는 산필리포증후군 A형 치료제를, 부광약품(003000)은 레보도파 유발 이상운동증 치료제 개발을 진행하고 있다.
이 외에도 안트로젠(065660), 셀비온(308430), HLB생명과학(067630) 등 다수 기업들이 희귀의약품 치료제 연구개발을 이어가고 있다.
여기에 삼성제약(001360)은 최근 희귀질환인 진행성 핵상마비 치료제 GV1001에 대해 조건부 허가를 식약처에 신청한 것으로 확인됐다. 조건부 허가는 생명을 위협하는 중증 질환이나 희귀질환 치료제에 대해 임상 2상 결과를 근거로 우선 시판을 허용하는 제도다.
지난해 12월 젬백스로부터 GV1001에 대한 기술이전 계약을 체결하고, 한국을 포함한 아시아 주요 4개국에 대한 임상 개발 및 상업화 권리를 확보한 삼성제약은 허가 결과를 앞두고 있어 환자와 업계의 관심이 높아지고 있다.
제약업계 관계자는 “지난해 12월 이재명 대통령이 희귀질환 환자들과 직접 면담한 데 이어, 올해 1월에는 희귀질환 치료 지원 대책이 발표됐다”며 “이번에는 총리까지 나서 정책적 관심을 언급한 만큼 제도 환경이 점진적으로 개선될 가능성이 있다”고 말했다.
이어 “희귀질환 치료제 개발 기업들은 까다로운 임상 조건과 허가 지연 등으로 어려움을 겪어왔다”며 “정책과 제도 개선이 뒷받침된다면 치료제 개발 속도도 빨라질 수 있을 것”이라고 덧붙였다.
