나이벡, 美 사렙타와 'DDS 플랫폼' "물질이전계약(MTA) 확대"

나이벡은 24일 사렙타 테라퓨틱스(Sarepta therapeutics)의 근육질환 치료제에 약물전달 플랫폼 ‘NIPEP-TPP’를 적용하기 위해 추가 물질이전계약(MTA)을 체결했다고 밝혔다.

기존에 체결한 근이양증 치료제 개발을 위한 MTA도 연장했다. 나이벡은 지난해 10월 사렙타와 근이영양증 치료제 개발을 위해 MTA를 체결한 바 있다.

나이벡에 따르면 이번 추가 계약을 기점으로 두 회사는 공동연구 수준의 긴밀한 협력관계를 구축할 계획이다.

나이벡은 해당 계약에 따라 NIPEP-TPP를 이용한 mRNA 기반 나노복합체를 추가로 개발해 사렙타에 제공한다.또한 나이벡이 세포모델과 동물모델에서 골격근, 심장, 횡경막 등 타깃 조직에서의 치료물질 유효농도 측정과 이에 따른 치료효과를 분석할 예정이다.

나이벡 관계자는 “기존 MTA를 통해 NIPEP-TPP을 적용한 mRNA 전달체가 동물모델의 타깃 조직에서 발현되는 것을 확인했다“며 ”해당 결과를 기반으로 사렙타에서 기존 MTA 연장과 적용확대를 위한 추가 MTA를 요청해왔다“고 말했다.

사렙타는 엑손스키핑(exon skipping) 기전의 뒤센근이영양증(DMD) 치료제를 시판한 유전자치료제 분야의 글로벌 제약사다. 사렙타는 올해 6월 DMD에 대한 AAV 유전자치료제 ‘엘레비디스(Elevidys)’를 미국 식품의약국(FDA)에서 정식승인(full approved) 받았다.

<파이낸스스코프 서윤석 기자 yoonseok.suh@finance-scope.com>

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