뉴로토브는 뇌과학 권위자이자 카이스트 생명과학과 교수인 김대수 박사가 이끌고 있는 벤처기업이다. 파킨슨병, 근긴장이상증 등 신경계 질환에 대한 신약개발을 진행하고 있다. HLB의 지원 하에 조기에 비임상을 마치고 한국, 미국 등에서 글로벌 임상을 진행할 계획이다.
뉴로토브는 새로운 개념의 파킨슨병 유전자 치료제 NT-3를 개발 중이다. 도파민이 사멸되어도 파킨슨병의 극복이 가능하다는 내용으로 뇌의 시상핵에서 발생하는 ‘반발성 흥분신호’에 주목했다. 반발성 흥분신호를 발생시키는 CaV3.1 유전자를 차단할 경우, 도파민에 대한 해결 없이도 파킨슨 병을 치료할 수 있다는 설명이다. 이미 동물실험을 통해 해당 기전이 확인돼 신경과학 분야 국제학술지인 ‘뉴런(Neuron)’에 소개되기도 했다.
뉴로토브는 이외에도 발병원인을 알 수 없었던 근긴장이상증(Dystonia)의 정확한 표적을 찾아내 세계적으로 주목받기도 했다. 근긴장이상증은 환자의 의지와 무관하게 근육의 긴장이 증가해, 통증과 함께 몸의 일부 또는 전신의 근육이 뒤틀리는 질환으로, 파킨슨병과 함께 세계 3대 운동 질환으로 꼽힌다.
뉴로토브는 스트레스 상황에서 환자의 증상이 심해지는 것에 주목, 연구를 통해 환자의 뇌에서 세로토닌이 과도하게 분비되면 근육에 이상이 생긴다는 점을 발견했다. 즉, 세로토닌 수용체(5HT-2AR)를 타깃해 이를 효과적으로 억제할 경우 해당 질환을 치료할 수 있다는 것이다. 해당 연구 결과는 저명 국제학술지인 ‘사이언스 어드밴시스(Science Advances)’에 게재되어 학계의 큰 관심을 받기도 했다.
이 분야 세계 최초의 경구용 치료제(NT-1)로, HLB 인수 후 임상 1상을 위한 IND 신청 준비를 본격화할 예정이다. 희귀질환인 데다 비교적 빠르게 약효를 확인할 수 있기 때문에, 패스트트랙 제도 등을 이용 시 임상 속도도 빠를 것으로 예상된다.
김대수 대표는 “HLB의 리보세라닙 임상경험이 뉴로토브 파이프라인의 성공에 큰 역할을 하게 될 것”이라며, “HLB와 함께 난치성 뇌질환 환자들에게 희망을 주는 신약개발 사업을 지속할 수 있게 돼 매우 기쁘다”고 밝혔다.
한용해 HLB그룹 CTO도 “뉴로토브의 인수를 통해 항암제 뿐만 아니라 뇌질환 분야에서도 다각적이고 독보적인 기술력과 파이프라인을 보유하게 됐다”며, “고령화 추세에 따라 뇌질환, 만성대사질환 등의 환자가 계속 증가하고 있는 만큼, 해당 분야에서 신약개발 역량을 강화해 HLB의 장기적인 미래 가치를 높여갈 것”이라고 밝혔다.