|
CMT는 말초 신경의 손상으로 인해 손발 기형, 근육 위축, 감각 소실 등을 유발하는 난치성 유전 질환이다. 인구 2,500명당 1명꼴로 발생하는 희귀질환임에도 불구하고, 현재까지 근본적인 치료제(Cure)가 없어 전 세계적으로 미충족 의료 수요가 매우 높다.
이번 특허는 이엔셀의 독자적 배양 기술인 ENCT(ENCell Technology)로 생산된 중간엽 줄기세포(EN001)가 신경 재생 및 근육 기능 회복에 탁월한 효과가 있음을 입증한 결과다. 특히 줄기세포가 분비하는 인슐린이 슈반 세포(Schwann cell)의 증식을 돕고 손상된 신경 수초(Myelin Sheath)를 재생시키는 새로운 치료 기전을 미국 시장에서 독점적 권리로 인정받았다는 데 큰 의의가 있다.
이엔셀은 이미 지난해 유럽과 지난 10월 호주에서 관련 특허를 등록한 바 있다. 이어 세계 최대 의약품 시장인 미국에서도 특허 장벽을 구축함에 따라, 향후 글로벌 제약사와의 기술 이전(L/O) 논의 및 현지 임상 진입에 있어 강력한 경쟁력을 확보하게 됐다.
이엔셀 장종욱 대표는 “유럽, 호주에 이어 바이오 의약품의 본고장인 미국에서까지 특허 등록을 완료하며 이엔셀의 기술력을 세계적으로 입증했다”며, “EN001은 미국 FDA로부터 희귀의약품 지정(ODD)을 받은 바 있어, 이번 특허 등록을 발판으로 글로벌 혁신 신약(First-in-Class) 개발과 글로벌 라이선싱에 더욱 속도를 낼 것”이라고 밝혔다.
한편 이엔셀의 EN001은 최근 CMT 치료를 위한 임상 2a상 진입을 승인 받아 개발에 속도를 내고 있다. 이 외에도 뒤셴근이영양증(DMD)과 근감소증을 대상으로 임상을 진행하는 등 희귀 근육 질환 분야에서 적응증을 지속적으로 확대하고 있어 환우회 및 의료계의 기대를 모으고 있다.
