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지난해 12월 일본 정형외과 분야 강자인 테이코쿠제약과 임상 결과 발표 이전에 판권 계약을 체결하며 시장 기대를 키운 데다 올해 2월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 임상 3상 시험계획(IND) 승인을 받으면서 미국 진출에도 속도를 내고 있다. 이데일리 제약·바이오 프리미엄 콘텐츠 팜이데일리는 국내 출시 14년 만에 첫 해외 진출을 앞둔 카티스템의 일본 임상 성공 가능성과 향후 글로벌 확장 전략을 짚어봤다.
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日 임상 3상 결과 두고 근거있는 자신감
이승진 메디포스트 글로벌사업본부장 겸 미국법인 대표이사는 서면인터뷰를 통해 “이제까지 일본 임상 3상에 참여해 카티스템 수술을 받은 일본 환자들의 후기가 전반적으로 한국 환자들의 후기와 유사한 것으로 확인되고 있다”며 일본 임상 3상 결과에 대해 자신감을 드러냈다.
메디포스트는 지난 2024년 11월 무릎 골관절염 환자 130명을 대상으로 카티스템의 일본 임상 3상 투약을 마무리했다. 지난해 11월에는 마지막 피시험자의 1년 추적관찰 기간도 완료됐다. 다음달에는 이를 분석한 3상 임상결과보고서(CSR)를 발표할 계획이다.
메디포스트는 지난해 카티스템으로만 전사 매출의 26%인 195억원을 벌며 임상현장에서 존재가치를 인정받고 있다. 카티스템 수술 환자들의 중·장기 예후를 보다 정량화된 데이터로 입증하기 위해 현재 500명이 넘는 국내 카티스템 수술환자들을 대상으로 실사용근거(RWE·Real World Evidence) 임상 연구도 진행 중이다. 이 대표는 이 RWE 연구 응답과 일본 임상 환자의 후기가 유사하게 나타나고 있다고 밝힌 것이다.
카티스템은 지난 2012년 식품의약품안전처의 품목허가를 받아 10년 이상 임상현장에서 쓰인 국내 최초 줄기세포치료제다. 연골결손 정도에 대한 국제 표준기준(ICRS) 4등급 환자의 무릎 연골결손 치료를 위해 사용된다.
카티스템은 출산시 탯줄 속 혈액에서 분리해 배양한 줄기세포로 만들어진다. 이 배양액이 골관절염 환자의 무릎에 이식된 후 골관절액에 노출되면 특정 단백질을 분비해 연골 분해를 억제하고 항염증 작용 및 연골 재생 촉진 작용을 함으로써 관절염으로 손상된 무릎 연골이 재생되고 통증이 감소되는 효과를 기대할 수 있다.
메디포스트의 연구에 따르면 재생된 연골의 기능평가인 100㎜ 시각통증척도(VAS)와, 국제 무릎기능지수(IKDC), 골관절염지수(WOMAC) 평가를 5년간 추적관찰한 결과 카티스템 시술군에서 대조시술방법인 미세천공술보다 통계적으로 유의한 개선이 확인됐다.
이 대표는 “RWE 자료를 일본과 미국의 품목허가 심사과정에서 규제당국과 공유할 예정”이라며 “인허가 이후에는 보험공단 및 보험사에서 활용할 수 있는 자료로 논문화할 계획”이라고 설명했다.
증권가에서도 카티스템 성공가능성에 대해서는 다른 신약개발만큼 위험이 크다고 보지 않는다. 10년 이상 국내에서 장기 처방되며 잡음이 없었고 무엇보다 오랜 기간 쌓인 데이터를 신뢰하는 것이다.
이지수 다올투자증권 연구원은 “카티스템 일본 임상 3상은 히알루론산(HA) 주사 대비 골관절염 증상 개선 중심으로 설계돼 한국에서 진행된 임상 3상 대비 상대적으로 임상 난이도가 낮은 구조”라며 “오픈라벨 설계로 임상 현장에서 치료 효과를 확인할 수 있고 임상 종료 전 테이코쿠제약과 판권 계약을 체결한 점을 고려할 때 성공 가능성이 높을 것으로 기대한다”고 말했다.
다른 바이오업계 관계자도 “바이오텍 특성상 임상개발 실패 리스크는 존재할 수 있지만 국내 장기 추적 결과를 비롯한 RWE 데이터를 확보하고 있어 (카티스템의 실패 위험은) 다소 제한적”이라고 분석했다.
이 같은 기대감에 힘입어 메디포스트의 주가는 지난 2월6일 52주 최고가(2만9500원)을 기록했다. 지난 28일 종가는 이보다는 소폭 감소했으나 2만7350원으로 1년 전(8080원)보다 240% 가까이 상승했다.
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美서 첨단바이오의약품 관심 증가…‘카티스템’에도 긍정적
일본은 줄기세포치료제는 물론 다양한 첨단바이오의약품이 허가되고 사용되는 곳이지만 미국은 이제 막 줄기세포치료제를 허가한 곳이다. 이 때문에 의료진과 환자 모두 줄기세포치료제인 카티스템을 낯설게 여기지 않을까 우려할 수 있다.
이에 대해 이 대표는 “지난 2024년 12월 FDA가 미국 내 첫 동종 중간엽줄기세포 치료제를 승인하면서 미국 시장 내 환자 및 의료진 모두 줄기세포치료제를 비롯한 첨단바이오의약품에 대한 관심이 높아지고 있다”며 “오히려 지금 시장의 매력도가 그 어느 때보다 높다”고 강조했다. 실제로 해외 정형외과의 키 오피니언 리더(KOL) 전문의들이 직접 한국을 방문해 카티스템 수술을 참관하며 다양한 환자 사례에 대해 직관적인 경험을 하길 원하는 경우가 많다고 했다.
서로 다른 일본과 미국 시장에 각각 대응하기 위한 만반의 준비도 갖췄다. 메디포스트는 일본에서 카티스템의 품목허가를 받는다면 이후 국가의료보험 급여 제품으로 환자들에게 제공될 것으로 본다. 반면 미국에서는 정부 의료보험과 다양한 보험사를 통한 사보험이 혼재돼 있어 급여 전략 수립 및 제품 론칭 준비에 보다 철저한 계획을 세운다는 전략이다.
현재 일본 시장에서 무릎관절염 치료제로는 HA 주사나 인공관절 수술 외엔 다른 선택지가 없다. HA 주사는 통증 경감에 한계가 있고 인공관절 수술의 경우 수술 이후 삶의 질 하락이나 제한적인 치료효과 유지기간 탓에 카티스템에 대적할 상대가 아니라는 것이 메디포스트의 설명이다.
이를 토대로 일본 내 목표 판매치를 10년 내 연간 4만바이알로 잡았다. 시장침투율로는 약 2% 수준이나 약가는 국내보다 2~4배 높아 일본 판매가 시작되면 실적 개선 효과가 기대된다. 일본 내 출시는 약가 협상 기간 등을 고려해 오는 2028년께 가능할 것으로 본다. 허가시 마일스톤 약 1000만달러(약 148억원) 수령이 가능하다. 메디포스트는 일본 출시 첫 해에도 수천 바이알 수준의 판매가 이뤄질 것으로 예상하고 있다.
글로벌 시장조사업체 그랜드뷰 리서치는 2024년 91억달러(약 13조4910억원)였던 글로벌 골관절염 치료제 시장이 연간 6.9%씩 성장해 카티스템이 미국에서 출시(2031년 출시 목표)될 즈음인 2030년에는 136억달러(약 20조1620억원) 규모로 성장할 것으로 예상한다. 메디포스트가 당장 미국과 일본에서 허가를 노리는 적응증인 무릎골관절염은 전체 골관절염의 약 42%를 차지한다.
