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현재 OCU400은 글로벌 임상 3상 평가를 진행하고 있다. 오큐젠은 2026년 미국 식품의약국(FDA) 허가 신청을 목표로 하고 있다. 광동제약은 글로벌 임상 결과와 허가 자료를 바탕으로 국내 인허가 절차를 진행할 계획이다. 망막색소변성증은 유전적 요인으로 망막이 점진적으로 손상돼 시야가 좁아지고 결국 실명에 이를 수 있는 희귀질환이다. 국내 환자는 7000명으로 추정된다.
광동제약 관계자는 “국내 망막색소변성증 환자들에게 새로운 희망을 전할 수 있게 돼 매우 뜻깊다”며 “임상이 완료되는 대로 조속히 치료제를 공급할 수 있도록 최선을 다하겠다”고 말했다.

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